Badanie prowadzone przez dr. Mariano Barbacida, dyrektora Grupy Onkologii Eksperymentalnej w Hiszpańskim Narodowym Centrum Badań nad Rakiem (CNIO), zakończyło się sukcesem. W przypadku modelu zwierzęcego udało się praktycznie wyeliminować guzy trzustki bez istotnych skutków ubocznych.

Dr Barbacid - biolog molekularny, jest jednym z najbardziej cenionych europejskich specjalistów od nowotworów – w roku 1982 na łamach „Nature” opisał HRAS, pierwszy onkogen, czyli gen którego mutacja może powodować, że normalne komórki stają się nowotworowe.

Obecne badania dotyczyły metody leczenia za pomocą kombinacji trzech leków. To daraksonrasib, selektywnie ukierunkowany na onkogen KRAS (główny czynnik napędzający raka trzustki) i dwa inne - afatynib i SD36, ukierunkowane na EGFR i STAT3 (kluczowe białka zaangażowane w szlaki sygnałowe prowadzące do powstania tego nowotworu).

Wyniki badań opublikowano w czasopiśmie PNAS i zaprezentowano w CRIS Cancer Foundation, wiodącej instytucji zajmującej się badaniami onkologicznymi i hematologicznymi. Badania wykazały, że guzy zniknęły w różnych modelach mysich, a po ponad 200 dniach bez leczenia zwierzęta pozostały wolne od choroby i nie wykazywały toksyczności związanej z terapią.

„Po raz pierwszy osiągnęliśmy całkowitą, długotrwałą odpowiedź przy niskiej toksyczności w modelach eksperymentalnych na raka trzustki. Wyniki te wskazują, że racjonalna strategia terapii skojarzonych może zmienić przebieg tego nowotworu” – podkreślił Barbacid, cytowany przez pismo „El Economista”.

W prezentacji badań wzięła udział sopranistka Cristina Domínguez, u której w 2015 roku zdiagnozowano raka trzustki. „My, pacjenci, nie mamy czasu do stracenia. Każdy postęp naukowy oznacza więcej dni, więcej życia i lepszą przyszłość. Dlatego inwestowanie w badania nie jest opcją, lecz niezbędną koniecznością. Choroba nowotworowa uświadamia, że badania nie są ani luksusem, ani tylko pustym frazesem” – wskazała Domínguez, cytowana przez "El Economista".

Gruczolakorak przewodowy trzustki (PDAC) to jeden z najbardziej agresywnych i trudnych w leczeniu nowotworów. Stanowi większość przypadków raka trzustki. Według Hiszpańskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej (SEOM), w Hiszpanii każdego roku diagnozuje się ponad 10 000 przypadków raka trzustki, a liczba ta stale rośnie w ciągu ostatniej dekady. Śmiertelność w przypadku tego rodzaju raka jest bardzo wysoka – tylko 8–10 proc. pacjentów przeżywa pięć lat od diagnozy.

Kolejne kroki po opublikowaniu tych wyników powinny skupić się na rozpoczęciu badania klinicznego, co będzie wymagało zabezpieczenia odpowiedniego finansowania i przejścia przez procesy regulacyjne. Jak spekuluje „El SEconomista”, możliwe, że inhibitor KRAS zostanie zatwierdzony do stosowania w określonych wskazaniach do 2026 roku, a najpóźniej do 2027 roku. Jeśli chodzi o degradery STAT3, chociaż żaden z nich nie został jeszcze zatwierdzony, są one testowane w leczeniu ostrej białaczki szpikowej.

Określenie „przełom” jest wyjątkowo często nadużywane w doniesieniach dotyczących leczenia nowotworów, jednak tym razem po raz pierwszy w modelach eksperymentalnych udało się osiągnąć długotrwałe wyleczenie przy niskiej toksyczności. Zdaniem autorów badania te otwierają drogę do opracowania nowych terapii skojarzonych, które mogą poprawić przeżywalność pacjentów z PDAC.