Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X

Naukowy styl życia

Nauka i biznes

Strona główna Informacje

Przełomowe prace nad doskonaleniem terapii genowej

W stosunku do wielu chorób upośledzających i śmiertelnych istnieją dowody przedkliniczne i kliniczne wskazujące na potencjał leczniczy terapii genowej. Niestety ograniczenia obecnych technologii transferu genów nie pozwoliły na udane próby, a nawet doprowadziły do poważnych, niekorzystnych skutków ubocznych w czasie ich przeprowadzania.

Dofinansowany ze środków unijnych projekt PERSIST (Utrzymująca się transgenza) poświęcony był opracowaniu nowych narzędzi i technologii terapii genowej do zastosowań klinicznych.

Naukowcy pracujący nad projektem kierowanym przez Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele w Mediolanie przestudiowali innowacyjne technologie targetingu, modyfikowania i podawania genów, opierając się na niedawnych odkryciach w zakresie kontroli ekspresji genów.

W szczególności badacze pracowali nad rozwiązaniem problemu precyzyjnego kierowania przeznaczeniem i ekspresją informacji genetycznej w terapii genowej stosowanej w chorobach o ciężkim przebiegu, takich jak dziedziczne niedobory odpornościowe, choroby spichrzeniowe i hemofilie.

Powyższe choroby określają podstawowe schematy dla nowych terapii, które można dalej zgłębiać poprzez modyfikację genetyczną kilku typów komórek. Wspomniane typy komórek, obejmujące limfocyty, hepatocyty i różne rodzaje komórek macierzystych, były przedmiotem projektu PERSIST.

Projekt odniósł sukces na wielu płaszczyznach. Po pierwsze partnerzy opracowali nowe strategie zapewnienia długoterminowej ekspresji transgenów, obniżając jednocześnie ryzyko wzbudzonych odpowiedzi immunologicznych, toksyczności transgenów i genotoksyczności.

W toku projektu PERSIST udało się przezwyciężyć niepewność związaną z wymuszającymi ograniczenie dawek skutkami ubocznymi wcześniejszych, nieukierunkowanych typów terapii genowej. Dorobek ten może zostać teraz wykorzystany do definiowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych protokołów leczenia chorób człowieka.

Projekt PERSIST pozwoli udoskonalić leczenie określonych chorób zanalizowanych przez naukowców. Wyniki prac badawczych znajdą również zastosowanie w przypadku kilku innych chorób dziedzicznych i kładą podwaliny pod zastosowanie w chorobach nabytych, takich jak nowotwory czy schorzenia zakaźne.

Dzięki kooperacyjnemu charakterowi projektu powstały ścisłe i trwałe sieci w całej Europie, co zaowocuje najprawdopodobniej szybszym odkrywaniem i opracowywaniem kolejnych, nowych, ważnych technik terapeutycznych.

Projekt PERSIST otrzymał 11,2 mln EUR ze środków unijnych i zgromadził zespoły badawcze wysokiego szczebla z ośmiu państw unijnych oraz ze Szwajcarii. Naukowcy ukończyli prace w czerwcu 2013 r.

Więcej informacji:

PERSIST
http://www.persist-project.eu/

Karta informacji o projekcie:
http://cordis.europa.eu/projects/rcn/89943_pl.html

Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele
http://www.unisr.it/view.asp?id=

 

Źródło: http://cordis.europa.eu


Tagi: terapia genowa, choroby, transfer genów, lab, laboratoria, laboratorium
Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Recenzje




Jak rozgryźć drewno?
11-08-2017

Jak rozgryźć drewno?

Zdecydowana większość materii organicznej, wytwarzanej na świecie, przechowywana jest w drewnie.

Czy da się oszukać serce?
11-08-2017

Czy da się oszukać serce?

Nie ma nic lepszego dla naszego serca niż wysiłek fizyczny (oczywiście w zdrowej ilości i intensywności), jednak jaki stoi za tym dokładnie mechanizm biologiczny?

Informacje dnia: Jak rozgryźć drewno? Studia dla najmłodszych - Akademia AGH Junior 12 sierpnia noc „spadających gwiazd” Epidemia samotności to większy problem niż otyłość ERC Synergy Grant 2017 - nabór wniosków Wdrażanie innowacji w Polsce wciąż utrudnione Jak rozgryźć drewno? Studia dla najmłodszych - Akademia AGH Junior 12 sierpnia noc „spadających gwiazd” Epidemia samotności to większy problem niż otyłość ERC Synergy Grant 2017 - nabór wniosków Wdrażanie innowacji w Polsce wciąż utrudnione Jak rozgryźć drewno? Studia dla najmłodszych - Akademia AGH Junior 12 sierpnia noc „spadających gwiazd” Epidemia samotności to większy problem niż otyłość ERC Synergy Grant 2017 - nabór wniosków Wdrażanie innowacji w Polsce wciąż utrudnione

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Obywatele Nauki NeuroSkoki Biomantis Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA BIOOPEN 2016 Mlodym Okiem Nanotechnologia Lodz Genomica SYMBIOZA 2017 Podkarpacka Konferencja Młodych Naukowców Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Geodezja „Pomiędzy naukami – zjazd fizyków i chemików” WIMC WARSZAWA 2016 Konferencja Biomedyczna Projektor Jagielloński Instytut Lotnictwa EuroLab