W stosunku do wielu chorób upośledzających i śmiertelnych istnieją dowody przedkliniczne i kliniczne wskazujące na potencjał leczniczy terapii genowej. Niestety ograniczenia obecnych technologii transferu genów nie pozwoliły na udane próby, a nawet doprowadziły do poważnych, niekorzystnych skutków ubocznych w czasie ich przeprowadzania.

Dofinansowany ze środków unijnych projekt PERSIST (Utrzymująca się transgenza) poświęcony był opracowaniu nowych narzędzi i technologii terapii genowej do zastosowań klinicznych.

Naukowcy pracujący nad projektem kierowanym przez Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele w Mediolanie przestudiowali innowacyjne technologie targetingu, modyfikowania i podawania genów, opierając się na niedawnych odkryciach w zakresie kontroli ekspresji genów.

W szczególności badacze pracowali nad rozwiązaniem problemu precyzyjnego kierowania przeznaczeniem i ekspresją informacji genetycznej w terapii genowej stosowanej w chorobach o ciężkim przebiegu, takich jak dziedziczne niedobory odpornościowe, choroby spichrzeniowe i hemofilie.

Powyższe choroby określają podstawowe schematy dla nowych terapii, które można dalej zgłębiać poprzez modyfikację genetyczną kilku typów komórek. Wspomniane typy komórek, obejmujące limfocyty, hepatocyty i różne rodzaje komórek macierzystych, były przedmiotem projektu PERSIST.

Projekt odniósł sukces na wielu płaszczyznach. Po pierwsze partnerzy opracowali nowe strategie zapewnienia długoterminowej ekspresji transgenów, obniżając jednocześnie ryzyko wzbudzonych odpowiedzi immunologicznych, toksyczności transgenów i genotoksyczności.

W toku projektu PERSIST udało się przezwyciężyć niepewność związaną z wymuszającymi ograniczenie dawek skutkami ubocznymi wcześniejszych, nieukierunkowanych typów terapii genowej. Dorobek ten może zostać teraz wykorzystany do definiowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych protokołów leczenia chorób człowieka.

Projekt PERSIST pozwoli udoskonalić leczenie określonych chorób zanalizowanych przez naukowców. Wyniki prac badawczych znajdą również zastosowanie w przypadku kilku innych chorób dziedzicznych i kładą podwaliny pod zastosowanie w chorobach nabytych, takich jak nowotwory czy schorzenia zakaźne.

Dzięki kooperacyjnemu charakterowi projektu powstały ścisłe i trwałe sieci w całej Europie, co zaowocuje najprawdopodobniej szybszym odkrywaniem i opracowywaniem kolejnych, nowych, ważnych technik terapeutycznych.

Projekt PERSIST otrzymał 11,2 mln EUR ze środków unijnych i zgromadził zespoły badawcze wysokiego szczebla z ośmiu państw unijnych oraz ze Szwajcarii. Naukowcy ukończyli prace w czerwcu 2013 r.