Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X

Naukowy styl życia

Nauka i biznes

Strona główna Informacje
Dodatkowy u góryTESTO

Przełomowe prace nad doskonaleniem terapii genowej

W stosunku do wielu chorób upośledzających i śmiertelnych istnieją dowody przedkliniczne i kliniczne wskazujące na potencjał leczniczy terapii genowej. Niestety ograniczenia obecnych technologii transferu genów nie pozwoliły na udane próby, a nawet doprowadziły do poważnych, niekorzystnych skutków ubocznych w czasie ich przeprowadzania.

Dofinansowany ze środków unijnych projekt PERSIST (Utrzymująca się transgenza) poświęcony był opracowaniu nowych narzędzi i technologii terapii genowej do zastosowań klinicznych.

Naukowcy pracujący nad projektem kierowanym przez Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele w Mediolanie przestudiowali innowacyjne technologie targetingu, modyfikowania i podawania genów, opierając się na niedawnych odkryciach w zakresie kontroli ekspresji genów.

W szczególności badacze pracowali nad rozwiązaniem problemu precyzyjnego kierowania przeznaczeniem i ekspresją informacji genetycznej w terapii genowej stosowanej w chorobach o ciężkim przebiegu, takich jak dziedziczne niedobory odpornościowe, choroby spichrzeniowe i hemofilie.

Powyższe choroby określają podstawowe schematy dla nowych terapii, które można dalej zgłębiać poprzez modyfikację genetyczną kilku typów komórek. Wspomniane typy komórek, obejmujące limfocyty, hepatocyty i różne rodzaje komórek macierzystych, były przedmiotem projektu PERSIST.

Projekt odniósł sukces na wielu płaszczyznach. Po pierwsze partnerzy opracowali nowe strategie zapewnienia długoterminowej ekspresji transgenów, obniżając jednocześnie ryzyko wzbudzonych odpowiedzi immunologicznych, toksyczności transgenów i genotoksyczności.

W toku projektu PERSIST udało się przezwyciężyć niepewność związaną z wymuszającymi ograniczenie dawek skutkami ubocznymi wcześniejszych, nieukierunkowanych typów terapii genowej. Dorobek ten może zostać teraz wykorzystany do definiowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych protokołów leczenia chorób człowieka.

Projekt PERSIST pozwoli udoskonalić leczenie określonych chorób zanalizowanych przez naukowców. Wyniki prac badawczych znajdą również zastosowanie w przypadku kilku innych chorób dziedzicznych i kładą podwaliny pod zastosowanie w chorobach nabytych, takich jak nowotwory czy schorzenia zakaźne.

Dzięki kooperacyjnemu charakterowi projektu powstały ścisłe i trwałe sieci w całej Europie, co zaowocuje najprawdopodobniej szybszym odkrywaniem i opracowywaniem kolejnych, nowych, ważnych technik terapeutycznych.

Projekt PERSIST otrzymał 11,2 mln EUR ze środków unijnych i zgromadził zespoły badawcze wysokiego szczebla z ośmiu państw unijnych oraz ze Szwajcarii. Naukowcy ukończyli prace w czerwcu 2013 r.

Więcej informacji:

PERSIST
http://www.persist-project.eu/

Karta informacji o projekcie:
http://cordis.europa.eu/projects/rcn/89943_pl.html

Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele
http://www.unisr.it/view.asp?id=

 

Źródło: http://cordis.europa.eu


Tagi: terapia genowa, choroby, transfer genów, lab, laboratoria, laboratorium
Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Recenzje




NCBR: 5,5 mld na nowatorskie projekty
19-01-2017

NCBR: 5,5 mld na nowatorskie projekty

Ponad 5 mld zł na nowatorskie projekty w 2016 roku rozdysponowało Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR), kolejne 5,5 mld złotych zostanie przyznanych w 2017 roku.

Liczba kobiet w nauce rośnie bardzo wolno
19-01-2017

Liczba kobiet w nauce rośnie bardzo wolno

Statystyki pokazują ogromne dysproporcje w obecności obu płci w naukach ścisłych. Kobiety zajmują zaledwie ok. 10 proc. najwyższych stanowisk akademickich.

Rola neuronów wstawkowych
19-01-2017

Rola neuronów wstawkowych

Poznanie oddziaływań poszczególnych neuronów ze sobą nawzajem i z ośrodkowym układem nerwowym jest niezwykle istotne.

Papryczka chili przedłuża życie
19-01-2017

Papryczka chili przedłuża życie

Regularne spożywanie czerwonej papryczki chili może przedłużyć życie – wynika z badań opublikowanych przez „PLOS ONE”.

znajdz nas na fcb
Informacje dnia: Inżynieria procesowa w terapiach nowotworowych II konkurs ERA-NET Neuron Cofund NCBR: 5,5 mld na nowatorskie projekty II konkurs w ramach ERA-CVD Cardiovascular Diseases Liczba kobiet w nauce rośnie bardzo wolno Narodowa Agencja Wymiany Akademickiej Inżynieria procesowa w terapiach nowotworowych II konkurs ERA-NET Neuron Cofund NCBR: 5,5 mld na nowatorskie projekty II konkurs w ramach ERA-CVD Cardiovascular Diseases Liczba kobiet w nauce rośnie bardzo wolno Narodowa Agencja Wymiany Akademickiej Inżynieria procesowa w terapiach nowotworowych II konkurs ERA-NET Neuron Cofund NCBR: 5,5 mld na nowatorskie projekty II konkurs w ramach ERA-CVD Cardiovascular Diseases Liczba kobiet w nauce rośnie bardzo wolno Narodowa Agencja Wymiany Akademickiej

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Warszawskie Stowarzyszenie Biotechnologiczne (WSB) „Symbioza” Obywatele Nauki NeuroSkoki Biomantis Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA BIOOPEN 2016 QDAY Mlodym Okiem Nanotechnologia Lodz Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Geodezja „Pomiędzy naukami – zjazd fizyków i chemików” WIMC WARSZAWA 2016 Konferencja Biomedyczna Projektor Jagielloński Instytut Lotnictwa EuroLab