Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X
Horyzont

Naukowy styl życia

Nauka i biznes

Strona główna Informacje
Dodatkowy u góry
Dodatkowy u góry

Przełomowe prace nad doskonaleniem terapii genowej

W stosunku do wielu chorób upośledzających i śmiertelnych istnieją dowody przedkliniczne i kliniczne wskazujące na potencjał leczniczy terapii genowej. Niestety ograniczenia obecnych technologii transferu genów nie pozwoliły na udane próby, a nawet doprowadziły do poważnych, niekorzystnych skutków ubocznych w czasie ich przeprowadzania.

Dofinansowany ze środków unijnych projekt PERSIST (Utrzymująca się transgenza) poświęcony był opracowaniu nowych narzędzi i technologii terapii genowej do zastosowań klinicznych.

Naukowcy pracujący nad projektem kierowanym przez Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele w Mediolanie przestudiowali innowacyjne technologie targetingu, modyfikowania i podawania genów, opierając się na niedawnych odkryciach w zakresie kontroli ekspresji genów.

W szczególności badacze pracowali nad rozwiązaniem problemu precyzyjnego kierowania przeznaczeniem i ekspresją informacji genetycznej w terapii genowej stosowanej w chorobach o ciężkim przebiegu, takich jak dziedziczne niedobory odpornościowe, choroby spichrzeniowe i hemofilie.

Powyższe choroby określają podstawowe schematy dla nowych terapii, które można dalej zgłębiać poprzez modyfikację genetyczną kilku typów komórek. Wspomniane typy komórek, obejmujące limfocyty, hepatocyty i różne rodzaje komórek macierzystych, były przedmiotem projektu PERSIST.

Projekt odniósł sukces na wielu płaszczyznach. Po pierwsze partnerzy opracowali nowe strategie zapewnienia długoterminowej ekspresji transgenów, obniżając jednocześnie ryzyko wzbudzonych odpowiedzi immunologicznych, toksyczności transgenów i genotoksyczności.

W toku projektu PERSIST udało się przezwyciężyć niepewność związaną z wymuszającymi ograniczenie dawek skutkami ubocznymi wcześniejszych, nieukierunkowanych typów terapii genowej. Dorobek ten może zostać teraz wykorzystany do definiowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych protokołów leczenia chorób człowieka.

Projekt PERSIST pozwoli udoskonalić leczenie określonych chorób zanalizowanych przez naukowców. Wyniki prac badawczych znajdą również zastosowanie w przypadku kilku innych chorób dziedzicznych i kładą podwaliny pod zastosowanie w chorobach nabytych, takich jak nowotwory czy schorzenia zakaźne.

Dzięki kooperacyjnemu charakterowi projektu powstały ścisłe i trwałe sieci w całej Europie, co zaowocuje najprawdopodobniej szybszym odkrywaniem i opracowywaniem kolejnych, nowych, ważnych technik terapeutycznych.

Projekt PERSIST otrzymał 11,2 mln EUR ze środków unijnych i zgromadził zespoły badawcze wysokiego szczebla z ośmiu państw unijnych oraz ze Szwajcarii. Naukowcy ukończyli prace w czerwcu 2013 r.

Więcej informacji:

PERSIST
http://www.persist-project.eu/

Karta informacji o projekcie:
http://cordis.europa.eu/projects/rcn/89943_pl.html

Uniwersytet Vita-Salute San Raffaele
http://www.unisr.it/view.asp?id=

 

Źródło: http://cordis.europa.eu


Tagi: terapia genowa, choroby, transfer genów, lab, laboratoria, laboratorium
Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Recenzje




FNP: 140 mln zł na innowacyjne badania
24-10-2017

FNP: 140 mln zł na innowacyjne badania

Naukowcy z całego świata, którzy chcą założyć w Polsce autonomiczne instytucje badawcze i prowadzić w nich innowacyjne badania mogą uzyskać dofinansowanie.

Stypendia na studia w Niemczech
24-10-2017

Stypendia na studia w Niemczech

Przyznane stypendium będzie dotyczyło semestru letniego 2018 r. Miesięczna wysokość stypendium wynosi do 580 euro.

Informacje dnia: UJ najwyżej w światowym rankingu CWUR Konkurs Matematyka w obiektywie PWr uruchomi lotnicze centrum naukowe FNP: 140 mln zł na innowacyjne badania Ponad milion euro na poprawę stanu południowego Bałtyku Stypendia na studia w Niemczech UJ najwyżej w światowym rankingu CWUR Konkurs Matematyka w obiektywie PWr uruchomi lotnicze centrum naukowe FNP: 140 mln zł na innowacyjne badania Ponad milion euro na poprawę stanu południowego Bałtyku Stypendia na studia w Niemczech UJ najwyżej w światowym rankingu CWUR Konkurs Matematyka w obiektywie PWr uruchomi lotnicze centrum naukowe FNP: 140 mln zł na innowacyjne badania Ponad milion euro na poprawę stanu południowego Bałtyku Stypendia na studia w Niemczech

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Job24 Obywatele Nauki NeuroSkoki Portal MaterialyInzynierskie.pl Biomantis Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA BIOOPEN 2016 Mlodym Okiem Nanotechnologia Lodz Genomica SYMBIOZA 2017 Podkarpacka Konferencja Młodych Naukowców UAM CISNIENIE POZNAN Analityka Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Geodezja „Pomiędzy naukami – zjazd fizyków i chemików” WIMC WARSZAWA 2016 Konferencja Biomedyczna Projektor Jagielloński Instytut Lotnictwa EuroLab