Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X
Niespodzianka

Naukowy styl życia

Nauka i biznes

Strona główna Informacje
Dodatkowy u góry

Dodatkowy na dole

Przełącznik genowy szansą dla chorych na anemię sierpowatokrwinkową

W ramach badań przeprowadzonych przez naukowców z Children's Hospital of Philadelphia udało się przeprogramować ekspresję genetyczną komórek macierzystych krwinek czerwonych, dowodząc w ten sposób, że ten rodzaj postępowania stanowi potencjalny sposób leczenia chorych na anemię sierpowatokrwinkową.

Naukowcy (specjaliści z zakresu hematologii) z Filadelfii poddali manipulacji kluczowe procesy biologiczne zachodzące w komórkach macierzystych krwinek czerwonych. Udało im się w ten sposób skłonić krwinki do produkcji hemoglobiny płodowej, czyli formy hemoglobiny, której produkcja zanika po narodzinach. Z racji tego, że gen dla hemoglobiny płodowej nie posiada mutacji genetycznej anemii sierpowatokrwinkowej, wyniki tychże badań mogą otworzyć drzwi dla wprowadzenia nowych metod leczenia osób cierpiących na to wyniszczające zaburzenie.

„Wyniki naszych badań dowodzą skuteczności techniki zwanej „forced chromatin looping”. Dzięki niej udało się nam przeprogramować ekspresję genów w komórkach macierzystych krwinek czerwonych”, mówi specjalista-hematolog, doktor nauk medycznych Jeremy W. Rupon z Children's Hospital of Philadelphia. „Jeżeli udałoby się nam zastosować tę technikę w komórkach ludzkich, udałoby się nam stworzyć nowe opcje terapeutyczne dla pacjentów”.

Rupon zaprezentował wyniki badań swojego zespołu badawczego na konferencji prasowej, która miała miejsce 8 grudnia 2013 roku podczas corocznego spotkania American Society of Hematology w Nowym Orleanie. Rupon współpracował z Wulan Deng, pracowniczką naukową posiadającą stopień naukowy doktora, w laboratorium doktora nauk medycznych Gerda Blobela.

Hematolodzy od długiego czasu poszukiwali sposobu na reaktywację hemoglobiny płodowej w krwinkach czerwonych dzieci i dorosłych cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową – bolesną, czasem zagrażającą życiu, chorobę genetyczną, w której dochodzi do zniekształcenia erytrocytów i zaburzenia normalnego przepływu krwi.

Podczas dojrzewania organizmu dochodzi do przestawienia „przełącznika” biologicznego odpowiedzialnego za produkcję hemoglobiny – białka znajdującego się wewnątrz czerwonych krwinek, którego zasadniczą funkcją jest przenoszenie tlenu. Elementy regulatorowe znajdujące się w DNA doprowadzają do przesterowania produkcji hemoglobiny z formy płodowej na formę normalnie występującą u osób dorosłych. Do tego przestawienia dochodzi niedługo po narodzinach. U osób cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową gen hemoglobiny typowej dla osób dorosłych posiada defekt genetyczny. Dlatego też w momencie, gdy komórki macierzyste erytrocytów zostaną przesterowane z produkcji formy płodowej na produkcję tej właśnie uszkodzonej formy hemoglobiny – krwinki przybierają kształt sierpowaty, co zaburza ich prawidłowe funkcjonowanie i doprowadza do pojawienia się objawów choroby.

Rupon i Blobel w ramach swojego eksperymentu wprowadzili zmiany w ekspresji genetycznej komórek macierzystych erytrocytów, doprowadzając do ponownego przestawienia wspomnianego „przełącznika”, skłaniając w ten sposób komórki do produkcji formy płodowej hemoglobiny (której gen nie posiada mutacji), przez co uzyskują one prawidłowy kształt.

Naukowcy oparli swoje badania o wyniki przeprowadzonych przez zespół Bobela badań nad pętlami chromatyny i ścisłymi regulacjami zachodzącymi między nimi oraz ich wpływie na transkrypcję genów – czyli konwersję informacji zawartej w DNA na język RNA, a następnie na język białek.

W niniejszym badaniu naukowcy wykorzystali specjalistyczne narzędzie w postaci uzyskanego na drodze inżynierii genetycznej białka z domeną białkową palca cynkowego. Białko to zostało zaprojektowane w taki sposób, by odpowiednio pasowało do konkretnego miejsca w cząsteczce DNA, zawierającego kod dla hemoglobiny płodowej. Białko to zostało przyłączone do innego białka, którego rolą było takie oddziaływanie z chromatyną, by ta stworzyła pętlę. Stworzona w ten sposób pętla aktywuje ekspresję genów odpowiedzialnych za produkcję płodowej formy hemoglobiny w komórkach macierzystych erytrocytów dorosłych myszy. Badaczom udało się także uzyskać podobne rezultaty z wykorzystaniem ludzkich erytrocytów.
Rupon i Blobel będą kontynuować swoje badania. Będą się także starać o wprowadzenie swojej metody do praktyki klinicznej. Rupon dodaje także, że ich metoda może się okazać użyteczna także w leczeniu innych hemoglobinopatii, takich jak np. talasemia.

Autor tłumaczenia: Bartłomiej Taurogiński


Źródło: http://www.eurekalert.org/pub_releases/2013-12/chop-fag120613.php






Tagi: anemia sierpowatokrwinkowa, lab, laboratorium, gen, przelacznik, forced chromatin looping, hematologia
Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Recenzje




Naukowe oblicze futbolu
21-06-2018

Naukowe oblicze futbolu

Czym jest mecz dla matematyka? „Pojedynczym podziałem przedziału jednostkowego na zbiory równej miary”.

Rower przyszłości
21-06-2018

Rower przyszłości

Dane statystyczne pokazują, że aż 54% ludzi na świecie mieszka w miastach, a około połowa z nich jeździ do pracy samochodem.

W Polsce powstaje bioniczna nerka
21-06-2018

W Polsce powstaje bioniczna nerka

Grupa polskich naukowców pracuje nad stworzeniem bionicznej trzustki, której wykorzystanie zastąpi kiedyś konieczność przewlekłej insulinoterapii.

Naukowcy odkryli nowe wirusy
20-06-2018

Naukowcy odkryli nowe wirusy

Nieznane dotychczas gatunki wirusów występujące u małych ssaków odkryli naukowcy z Polski i USA w ramach międzynarodowego projektu.

Informacje dnia: Naukowe oblicze futbolu Polacy stworzyli prototyp drukarki 3D ze skanerem 3D Rower przyszłości W Polsce powstaje bioniczna nerka Białka iRhom2 kluczem do walki z chorobą Alzheimera Naukowcy odkryli nowe wirusy Naukowe oblicze futbolu Polacy stworzyli prototyp drukarki 3D ze skanerem 3D Rower przyszłości W Polsce powstaje bioniczna nerka Białka iRhom2 kluczem do walki z chorobą Alzheimera Naukowcy odkryli nowe wirusy Naukowe oblicze futbolu Polacy stworzyli prototyp drukarki 3D ze skanerem 3D Rower przyszłości W Polsce powstaje bioniczna nerka Białka iRhom2 kluczem do walki z chorobą Alzheimera Naukowcy odkryli nowe wirusy

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Job24 Obywatele Nauki NeuroSkoki Portal MaterialyInzynierskie.pl Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA Mlodym Okiem Polski Instytut Rozwoju Biznesu Analityka Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Geodezja Instytut Lotnictwa EuroLab

Szanowny Czytelniku!

 
25 maja 2018 roku zacznie obowiązywać Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r (RODO). Potrzebujemy Twojej zgody na przetwarzanie Twoich danych osobowych przechowywanych w plikach cookies. Poniżej znajdziesz pełny zakres informacji na ten temat.
 
Zgadzam się na przechowywanie na urządzeniu, z którego korzystam tzw. plików cookies oraz na przetwarzanie moich danych osobowych pozostawianych w czasie korzystania przeze mnie ze strony internetowej Laboratoria.net w celach marketingowych, w tym na profilowanie i w celach analitycznych.

Kto będzie administratorem Twoich danych?

Administratorami Twoich danych będziemy my: Portal Laboratoria.net z siedzibą w Krakowie (Grupa INTS ul. Czerwone Maki 55/25 30-392 Kraków).

O jakich danych mówimy?

Chodzi o dane osobowe, które są zbierane w ramach korzystania przez Ciebie z naszych usług w tym zapisywanych w plikach cookies.

Dlaczego chcemy przetwarzać Twoje dane?

Przetwarzamy te dane w celach opisanych w polityce prywatności, między innymi aby:

Komu możemy przekazać dane?

Zgodnie z obowiązującym prawem Twoje dane możemy przekazywać podmiotom przetwarzającym je na nasze zlecenie, np. agencjom marketingowym, podwykonawcom naszych usług oraz podmiotom uprawnionym do uzyskania danych na podstawie obowiązującego prawa np. sądom lub organom ścigania – oczywiście tylko gdy wystąpią z żądaniem w oparciu o stosowną podstawę prawną.

Jakie masz prawa w stosunku do Twoich danych?

Masz między innymi prawo do żądania dostępu do danych, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia ich przetwarzania. Możesz także wycofać zgodę na przetwarzanie danych osobowych, zgłosić sprzeciw oraz skorzystać z innych praw.

Jakie są podstawy prawne przetwarzania Twoich danych?

Każde przetwarzanie Twoich danych musi być oparte na właściwej, zgodnej z obowiązującymi przepisami, podstawie prawnej. Podstawą prawną przetwarzania Twoich danych w celu świadczenia usług, w tym dopasowywania ich do Twoich zainteresowań, analizowania ich i udoskonalania oraz zapewniania ich bezpieczeństwa jest niezbędność do wykonania umów o ich świadczenie (tymi umowami są zazwyczaj regulaminy lub podobne dokumenty dostępne w usługach, z których korzystasz). Taką podstawą prawną dla pomiarów statystycznych i marketingu własnego administratorów jest tzw. uzasadniony interes administratora. Przetwarzanie Twoich danych w celach marketingowych podmiotów trzecich będzie odbywać się na podstawie Twojej dobrowolnej zgody.

Dlatego też proszę zaznacz przycisk "zgadzam się" jeżeli zgadzasz się na przetwarzanie Twoich danych osobowych zbieranych w ramach korzystania przez ze mnie z portalu *Laboratoria.net, udostępnianych zarówno w wersji "desktop", jak i "mobile", w tym także zbieranych w tzw. plikach cookies. Wyrażenie zgody jest dobrowolne i możesz ją w dowolnym momencie wycofać.
 
Więcej w naszej POLITYCE PRYWATNOŚCI
 

Newsletter

Zawsze aktualne informacje