PCI Days 2025 - Targi dla Przemysłu Farmaceutycznego i Kosmetycznego
PCI Days – kluczowe wydarzenie dla przemysłu farmaceutycznego.
Laboratoria.net
|
Zamknij X
|
Jeden z projektów dofinansowanych ze środków
unijnych poświęcony jest analizie możliwości komórek macierzystych
mięśnia sercowego (CSC) w walce z problemem przewlekłej niewydolności
serca w Europie. Podczas gdy wcześniejsze badania koncentrowały się na
komórkach pobieranych od chorych, zespół CARE-MI kładzie nacisk na
komórki pochodzące od różnych dawców. Badania kliniczne mają zostać
przeprowadzone już tego lata w Belgii i Hiszpanii.
Choroba niedokrwienna serca (IHD) była przyczyną 12% wszystkich
zgonów w 2011 r. w krajach OECD. Schorzenie, które powoduje ograniczenie
dopływu krwi do serca, doprowadza do stopniowego uszkodzenia tkanki
miokardialnej.
Chociaż wprowadzenie angioplastyki i stentów skutecznie obniżyło
wskaźniki wczesnej śmiertelności, brak rozwiązań w zakresie naprawy
uszkodzonej tkanki często prowadzi do tego, że po początkowym powrocie
chorego do zdrowia następuje przebudowa mięśnia sercowego i przewlekła
niewydolność serca (CHF). Jedynym środkiem zaradczym na CHF jest
przeszczep serca, ale niewielu chorych ma tyle szczęście, aby znaleźć na
czas zgodnego dawcę.
Alternatywą dla przeszczepu serca mogą być endogenne CSC, odkryte
niedawno pluripotencjalne komórki w miokardium (mięśniu sercowym)
dorosłego człowieka. CSC mogą potencjalnie wyleczyć tkankę, poprzez
wytwarzanie nowych komórek mięśnia sercowego (kardiomiocytów) lub
uruchomienie szlaków molekularnych naprawy serca za pomocą czynników
wzrostu.
Ten potencjał został dopiero niedawno poddany testom za pomocą
autologicznej terapii komórkowej w celu naprawy uszkodzonej tkanki.
Upraszczając, metoda polega na wykorzystaniu własnych komórek chorego do
naprawy miokardium. Choć obiecujące, podejście autologiczne okazywało
się jak do tej pory czasochłonne, kosztowne i co najważniejsze
stosunkowo mało skuteczne.
Naukowcy z projektu CARE-MI (Cardio repair European
multidisciplinary initiative) postanowili stawić czoła temu problemowi,
korzystając z dofinansowania z 7PR, aby przekierować uwagę z komórek
autologicznych na allogeniczne. Zamiast pobierać komórki od chorych,
opracowali nową metodologię, opartą na komórkach różnych dawców.
Dr Antonio Bernad, koordynator projektu, jest przekonany, że ta
technika może posłużyć za podstawę gotowych do zastosowania,
przystępnych i przyjaznych terapii bazujących na aktywacji in situ,
namnażaniu i różnicowaniu endogennych CSC.
Jakie są główne cele projektu?
Antonio Bernad: Naszym nadrzędnym celem jest opracowanie szeroko
dostępnych i klinicznie wykonalnych metod leczenia IHD. W ramach
projektu CARE-MI analizujemy biologię endogennych, rezydentnych komórek
macierzystych mięśnia sercowego (eCSC) i mechanizmy molekularne
odpowiedzialne za ich aktywację i różnicowanie in situ. Proponowane
terapie mogą bezpośrednio oddziaływać na rezydentną populację eCSC,
doprowadzając do jej aktywacji, ekspansji i różnicowania w kardiomiocyty
- komórki endotelium i mięśni gładkich naczyń - aby regenerować tkankę
kurczliwą i mikronaczynia utracone w następstwie niedokrwienia.
Terapie przeszły walidację na podstawie wstępnych wyników
przedklinicznych uzyskanych na zwierzętach, których anatomia, fizjologia
i patologia serca jest porównywalna z człowiekiem. Teraz, jeżeli
myślimy o skutecznej i wykonalnej klinicznie regeneracyjnej terapii
mięśnia sercowego, to musimy porównać względne zalety dwóch
proponowanych ścieżek i sprawdzić, czy ich połączenie może przynieść
jakiekolwiek dodatkowe korzyści.
Co nowego lub innowacyjnego wnosi ten projekt?
CARE-MI opiera się na wykorzystaniu allogenicznych komórek
macierzystych mięśnia sercowego (CSC) i/lub ograniczonej liczby
czynników regeneracyjnych, o których wiadomo, że są wydzielane przez
eCSC, w celu aktywacji/wspomagania in situ endogennego programu
naprawczego. Allogeniczne CSC, które są w stanie jedynie tymczasowo
przetrwać u biorcy, uruchamiają silny, endogenny proces regeneracyjny
poprzez aktywację endogennych eCSC. Te ostatnie są w stanie ograniczyć
postępujące zwyrodnienie i częściowo przywrócić anatomię i funkcję
uszkodzonego miokardium.
Dwie zaproponowane metody leczenia i/lub ich połączenie po raz
pierwszy zapewnią generyczne i łatwo dostępne terapie regeneracyjne,
które będą gotowe do zastosowania w dowolnym czasie i miejscu, gdzie są
dostępne środki techniczne i wiedza fachowa niezbędna do leczenia AMI i przeprowadzania PTCA - czyli w większości dużych ośrodków leczniczych.
Dzięki swojemu generycznemu charakterowi, terapie będą dostępne dla
wszystkich kwalifikujących się pacjentów. Dodatkową, atrakcyjną cechą
proponowanego podejścia jest fakt, że mimo swojej generyczności i dostępności, te metody leczenia będą skutkować autologicznie
zregenerowanym miokardium. Jesteśmy przekonani, że przejście od
autologicznej terapii komórkowej - która już została poddana szeroko
zakrojonym testom klinicznym - do zastosowania komórek allogenicznych ze
względu na ich efekt parakrynny przed podjęciem bezkomórkowej terapii
na bazie podzbioru czynników parakrynnych, stanowi nie tylko logiczną
progresję koncepcyjną, ale także najbezpieczniejszą drogę do postępu w tej dziedzinie.
Jakie główne trudności napotkaliście i jak je rozwiązaliście?
W ramach CARE-MI wkładamy ogromny wysiłek w wypracowanie solidnych
podwalin, które wykażą wykonalność zastosowania allogenicznych CSC w leczeniu choroby niedokrwiennej serca. Logistyka badań klinicznych
postawiła przed konsorcjum poważne wyzwanie. Na przykład aspekty
związane z produkcją komórek na wielką skalę wymagały szczególnej
skrupulatności, jako że wytwarzany był produkt medyczny. Rygorystyczne
kontrole i waga rzetelnych wyników co do tożsamości komórek pochłonęły
większość naszych wysiłków - pod kierunkiem CORETHERAPIX Ltd, partnera i organizatora badań klinicznych.
Co więcej warunki powiązane ze schematem allogenicznym (głównie
immunoregulacyjne właściwości CSC i domniemana immunoreakcja CSC)
wzbudziły także wiele dyskusji, zwłaszcza jeżeli chodzi o definiowanie
bardziej solidnych i niezawodnych metod ewaluacji tych właściwości.
Jednak dzięki współpracy godnych zaufania ekspertów w ramach konsorcjum i zewnętrznym doradcom naukowym, udało się pokonać w toku realizacji
projektu CARE-MI większość z tych trudności.
Czy jesteście zadowoleni z dotychczasowych wyników projektu?
W czwartym roku prac projekt zaowocował niezwykle istotnymi
wynikami. W ramach CARE-MI zakończyliśmy opracowywanie dobrych praktyk
produkcyjnych dotyczących terapeutycznego produktu medycznego do
zastosowania w badaniach klinicznych, a kompletny wniosek o rozpoczęcie
badań klinicznych wpłynął do hiszpańskiej i belgijskiej instytucji
nadzorującej (odpowiednio AEMPS i FAGG).
Hiszpańska instytucja nadzorująca zatwierdziła wniosek 16 kwietnia
2014 r. - umożliwiając CARE-MI wykonanie milowego kroku naprzód - teraz
czekamy na ostateczną decyzję belgijskiej instytucji nadzorującej
(FAMHP). Badania kliniczne mają się rozpocząć wkrótce. Obecnie jesteśmy
na etapie rekrutacji i liczymy, że rozpoczniemy leczenie pierwszych
chorych tego lata. To niezwykle fascynująca dla nas możliwość i mamy
nadzieję na uzyskanie w tym roku większej liczby znaczących wyników.
Jakie są kolejne etapy projektu i plany po jego zakończeniu?
W dalszych pracach skupimy się na przyspieszeniu postępów na drugiej
ważnej ścieżce naszego projektu - badaniach nad terapią czynnikami
wzrostu jako wykonalną alternatywą dla leczenia IHD. Naszym ostatecznym
celem jest uzyskane wystarczającej puli danych do przygotowania
dokumentacji przedklinicznej z uwzględnieniem wcześniejszych doświadczeń
z instytucjami nadzorującymi. Będziemy oczywiście angażować się w opracowanie badań klinicznych i podejmiemy próbę uzyskania istotnych
wyników w zakresie reakcji immunologicznych u chorych na leczenie oraz
danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności proponowanej terapii.
Co więcej, złożyliśmy wniosek (H2020) o ewaluację kliniczną CSC
(CARE-MI) w scenariuszu przewlekłym. Jeżeli pozyskamy dofinansowanie,
będziemy gotowi do przeprowadzenia badań klinicznych w ciągu dwóch lat.
Jak sądzicie, kiedy chorzy zaczną korzystać z wyników waszych badań?
Kiedy mówimy o innowacyjnych metodach leczenia, to musimy zachować
daleko posuniętą ostrożność, aby nie dawać fałszywych nadziei. Jesteśmy w fazie I/II badań klinicznych, co oznacza, że niezbędne będą dodatkowe
badania przed ostatecznym wypuszczeniem produktu.
Niemniej jesteśmy spokojni, co do wyników w fazie przedklinicznej i oczekujemy pozytywnych efektów u pacjentów. Trudno przewidzieć dokładną
datę, kiedy leczenie będzie dostępne dla szerszego grona pacjentów, ale w swoich szacunkach przyjęliśmy pięcioletnie ramy czasowe. Wszystko
ściśle wiąże się z optymalnym planem rozwoju naszego partnera
przemysłowego, CORETHERAPIX, który wspomaga fazę III.
Źródło: www.cordis.europa.eu
PCI Days – kluczowe wydarzenie dla przemysłu farmaceutycznego.
Trzeba też jednak pamiętać o prostym i tanim badaniu.
Po 40-tce zaczynamy spać coraz krócej i coraz płycej.
Efekty prac mogą być przydatne.
Warto rozmawiać z dziećmi na trudne tematy.
Wykazało badanie z udziałem prawie 90 tys. osób.
Poinformowano w czasopiśmie „JAMA Network Open”.
25 maja 2018 roku zacznie obowiązywać Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r (RODO). Potrzebujemy Twojej zgody na przetwarzanie Twoich danych osobowych przechowywanych w plikach cookies. Poniżej znajdziesz pełny zakres informacji na ten temat.
Zgadzam się na przechowywanie na urządzeniu, z którego korzystam tzw. plików cookies oraz na przetwarzanie moich danych osobowych pozostawianych w czasie korzystania przeze mnie ze strony internetowej Laboratoria.net w celach marketingowych, w tym na profilowanie i w celach analitycznych.
Administratorami Twoich danych będziemy my: Portal Laboratoria.net z siedzibą w Krakowie (Grupa INTS ul. Czerwone Maki 55/25 30-392 Kraków).
Chodzi o dane osobowe, które są zbierane w ramach korzystania przez Ciebie z naszych usług w tym zapisywanych w plikach cookies.
Przetwarzamy te dane w celach opisanych w polityce prywatności, między innymi aby:
dopasować treści stron i ich tematykę, w tym tematykę ukazujących się tam materiałów do Twoich zainteresowań,
dokonywać pomiarów, które pozwalają nam udoskonalać nasze usługi i sprawić, że będą maksymalnie odpowiadać Twoim potrzebom,
pokazywać Ci reklamy dopasowane do Twoich potrzeb i zainteresowań.
Zgodnie z obowiązującym prawem Twoje dane możemy przekazywać podmiotom przetwarzającym je na nasze zlecenie, np. agencjom marketingowym, podwykonawcom naszych usług oraz podmiotom uprawnionym do uzyskania danych na podstawie obowiązującego prawa np. sądom lub organom ścigania – oczywiście tylko gdy wystąpią z żądaniem w oparciu o stosowną podstawę prawną.
Masz między innymi prawo do żądania dostępu do danych, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia ich przetwarzania. Możesz także wycofać zgodę na przetwarzanie danych osobowych, zgłosić sprzeciw oraz skorzystać z innych praw.
Każde przetwarzanie Twoich danych musi być oparte na właściwej, zgodnej z obowiązującymi przepisami, podstawie prawnej. Podstawą prawną przetwarzania Twoich danych w celu świadczenia usług, w tym dopasowywania ich do Twoich zainteresowań, analizowania ich i udoskonalania oraz zapewniania ich bezpieczeństwa jest niezbędność do wykonania umów o ich świadczenie (tymi umowami są zazwyczaj regulaminy lub podobne dokumenty dostępne w usługach, z których korzystasz). Taką podstawą prawną dla pomiarów statystycznych i marketingu własnego administratorów jest tzw. uzasadniony interes administratora. Przetwarzanie Twoich danych w celach marketingowych podmiotów trzecich będzie odbywać się na podstawie Twojej dobrowolnej zgody.
Dlatego też proszę zaznacz przycisk "zgadzam się" jeżeli zgadzasz się na przetwarzanie Twoich danych osobowych zbieranych w ramach korzystania przez ze mnie z portalu *Laboratoria.net, udostępnianych zarówno w wersji "desktop", jak i "mobile", w tym także zbieranych w tzw. plikach cookies. Wyrażenie zgody jest dobrowolne i możesz ją w dowolnym momencie wycofać.
Więcej w naszej POLITYCE PRYWATNOŚCI
Recenzje