Po przeszczepie nerki mogą wystąpić poważne powikłania. Jeżeli w ciągu pierwszych siedmiu dni potrzebna jest dializa, wówczas uznaje się, że przeszczepiony narząd ma opóźnioną funkcję przeszczepu (DGF) i zasadniczo został odrzucony przez układ immunologiczny organizmu. Ryzyko DGF wzrasta im dłużej nerka odcięta była od krążenia krwi.

Obecnie nie ma dostępnej terapii DGF, ale w toku dofinansowanego ze środków UE projektu MABSOT opracowany został nowatorski lek – OPN-305 – który może obniżyć częstotliwość występowania i ciężkość tego stanu. Dorobek projektu, nad którym prace zakończyły się we wrześniu 2014 r., może przełożyć się na bezpieczniejsze i skuteczniejsze procedury chirurgiczne, a przez to na zdrowszych pacjentów.

W czasie prowadzonych badań lek OPN-305 podawany był chorym mającym już niedługo przejść transplantację nerki. Przeciwciała – białka w naszym organizmie, które przylegają do obiektów nierozpoznanych przez nasz układ immunologiczny – mogą czasami w sposób niekorzystny zareagować na przeszczepiane organy. Stan zapalny wywołany przez białka nazywane receptorami TLR2 w reakcji na nowo przeszczepioną nerkę może skutkować wystąpieniem DGF. To poważne powikłanie dotyka ponad połowę biorców nerek od zmarłych dawców.

Celem leku OPN-305 są te naturalnie występujące białka, odpowiedzialne za inicjowanie reakcji zapalnej (naturalnej reakcji organizmu na uraz lub infekcję). Poprzez blokowanie receptorów TLR2, OPN-305 pełni rolę mediatora reakcji układu immunologicznego na przeszczepy narządów, pomagając zapobiec DGF. Wyniki początkowych badań klinicznych, które objęły 50 ośrodków medycznych w Europie i USA oraz 270 pacjentów, pokazały że lek jest bezpieczny.

Prócz istotnych korzyści dla pacjentów, projekt MABSOT umocni także sektor farmaceutyczny w Europie. Opracowywanie nowych leków bywa czasochłonnym i niezwykle kosztownym procesem i z tego właśnie względu tak ważne było zakwalifikowanie OPN-305 przez organy nadzoru do tak zwanych sierocych produktów leczniczych. To oznacza, że specjaliści opracowujący leki skorzystają z szeregu zachęt, np. w postaci doradztwa naukowego i wyłączności rynkowej po wprowadzeniu lekarstwa na rynek.

Aby lek został zakwalifikowany jako sierocy musi być przeznaczony do leczenia, profilaktyki lub diagnozowania choroby, która zagraża życiu lub jest przewlekła, przy czym prawdopodobieństwo, aby sprzedaż leku wygenerowała wystarczający zwrot uzasadniający niezbędne do jego opracowania nakłady inwestycyjne, musi być niskie. Inaczej mówiąc, lek musi być przeznaczony do leczenia dosyć rzadkiej choroby.

Wnioski są oceniane przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) Europejskiej Agencji Leków przy udziale sieci ekspertów zbudowanej przez Komitet.

Przyspieszone zatwierdzenie oznacza, że zespół MABSOT jest w stanie szybciej posunąć naprzód prace niż miałoby to miejsce bez oznaczenia leku jako sierocego. Co więcej lek może znaleźć zastosowanie także przy przeszczepach innych narządów, takich jak płuca, serce czy trzustka, a nawet w innych chorobach, między innymi nowotworach czy reumatoidalnym zapaleniu stawów. Projekt MABSOT otrzymał niemal 6 mln EUR dofinansowania ze środków UE, a koordynatorem była firma Opsona Therapeutics z Irlandii.

Więcej informacji:
http://www.mabsot.eu/

Źródło: www.cordis.europa.eu