Po obiecujących wynikach testów na zwierzętach niewielkie badanie kliniczne na 12 osobach z chorobą Parkinsona lub podobną do niej demencją z ciałkami Lewy’ego przeprowadził zespół Charbel Moussa z Georgetown University Medical Center w Waszyngtonie.

Celem badania było sprawdzenie bezpieczeństwa doustnego podawania nilotynibu, jednak okazało się, że stan niektórych z uczestniczących w nim chorych w końcowym stadium choroby zaczął się poprawiać już po trzech tygodniach przyjmowania leku. Trzy osoby, które nie były w stanie mówić odzyskały mowę, pozostali zaczęli chodzić i normalnie się poruszać po raz pierwszy od lat. Jeśli wyniki się potwierdzą, może to oznaczać, że znaleziono pierwszą terapię leczącą chorobę przyczynowo – dotychczasowe leki działały tylko na objawy.

Nilotynib został wcześniej zarejestrowany jako lek przeciwnotworowy – blokuje białko odpowiedzialne za przewlekłą białaczkę szpikową. Blokuje także inne białko, zakłócające działanie lizosomów – struktur komórkowych, które niszczą szkodliwe złogi białkowe.

Uwolnione lizosomy pozwalają pozbyć się z mózgu nagromadzonych w nim nieprawidłowych białek. Jak uważają specjaliści, białka te powodują obumieranie komórek wytwarzających niezbędną człowiekowi do poruszania się i normalnego funkcjonowania dopaminę.

Wyniki zostały zaprezentowane podczas konferencji Neuroscience 2015 w Chicago. Komentujący wyniki badań specjaliści twierdzą, że są niemal zbyt pomyślne, aby były prawdziwe(wcześniej kilka leków na parkinsonizm także zapowiadało się obiecująco, ale przyniosły rozczarowanie).

Badania płynu mózgowo-rdzeniowego potwierdziło, że nilotynib przenika do mózgu, a poziom nieprawidłowych białek tau, amyloidu beta oraz alfa-synukleiny ustabilizował się lub spadł. Jednocześnie wzrósł poziom dopaminy – najbardziej u przyjmujących najwyższą dawkę. Nie zaobserwowano szkodliwych skutków ubocznych leczenia nilotynibem – prawdopodobnie dlatego, że dawka była znacznie niższa w porównaniu z leczeniem białaczki.

Niestety, po odstawieniu nilotynibu objawy powracają, a koszt leczenia sięga 10 tysięcy dolarów miesięcznie. Trwają rozmowy z producentem leku – być może uda się uzyskać zniżkę dla uczestników eksperymentu.