Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X
PCI

Naukowy styl życia

Nauka i biznes

Strona główna Informacje
Dodatkowy u góry
Labro na dole

Terapia genowa zespołu Wiskotta-Aldricha

Zespół Wiskotta-Aldricha (WAS) jest dziedziczną wadą układu odpornościowego, powodującą podatność na zakażenia i krwawienie. W badaniu europejskim prowadzono terapię genową (GT) w celu korekty wad wywołanych przez WAS.

WAS jest rzadką chorobą genetyczną sprzężoną z chromosomem X, powodowaną przez mutacje w genie was. Jedynym obecnie dostępnym leczeniem jest allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC), lecz zgodnych dawców trudno jest znaleźć.

Opracowywana GT jest niezwykle obiecująca z racji postępów w modyfikowaniu genetycznym HSC. Przeprowadzono niedawno badanie kliniczne transferu genów w wektorze lentiwirusowym (LV) do autologicznych HSC CD34+ pobranych od chorych na WAS. Głównym celem finansowanego przez UE projektu WASHSCGENETHERAPY (Preclinical studies in mouse hematopoietic stem cells for gene therapy of Wiskott-Aldrich syndrome) było przeprowadzenie przedklinicznych badań na zwierzętach i udoskonalenie tej technologii GT, aby móc skutecznie stosować ją u pacjentów z WAS. Uczestnicy zamierzali przeanalizować obecnie stosowane w badaniach klinicznych LV oraz opracować metody dalszego udoskonalania LV.

Badacze opracowali LV trzeciej generacji i porównali ich działanie z LV stosowanymi w badaniach klinicznych. Wyniki projektu dowiodły, że po przeszczepie skorygowanych poprzez GT ludzkich HSC pozbawionym odporności myszom (nude) możliwe jest wykrycie ekspresji białka WAS u ich potomstwa. Te dane wskazują na odzyskanie zdolności do proliferacji komórek i wydzielania przez nie IL2 po stymulacji receptora CD3. Co istotne, badacze zaobserwowali tendencję do podwyższenia poziomu ludzkiego białka WAS w granulocytach i komórkach szpiku uzyskanych in vitro poprzez różnicowanie linii transdukowanych komórek ujemnych.

Te badania przedkliniczne prowadzone w ramach projektu umożliwiły wywnioskowanie, że udoskonalone LV trzeciej generacji z alternatywnym promotorem umożliwia transdukcję HSC oraz przybliżenie wielkości śledziony i liczby płytek krwi do normy. Na podstawie tych wyników możliwe będzie uzyskanie stabilnych linii komórkowych do terapii genowej chorych na WAS.

Źródło: www.cordis.europa.eu

Tagi: terapia genowa, zespół Wiskotta-Aldricha, układ odpornościowy, komórki macierzyste
Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Recenzje




Informacje dnia: Jazda na rolkach - Czy jest dobrym sportem? Polimer o właściwościach przeciwgrzybiczych Stypendia ministra nauki dla niemal 400 studentów Skuteczniejsze leczenie chorych na nowotwory krwi Tylko 36% transgranicznych wód podziemnych ma ochronę Technologia ultradźwiękowa w diagnostyce chorób Jazda na rolkach - Czy jest dobrym sportem? Polimer o właściwościach przeciwgrzybiczych Stypendia ministra nauki dla niemal 400 studentów Skuteczniejsze leczenie chorych na nowotwory krwi Tylko 36% transgranicznych wód podziemnych ma ochronę Technologia ultradźwiękowa w diagnostyce chorób Jazda na rolkach - Czy jest dobrym sportem? Polimer o właściwościach przeciwgrzybiczych Stypendia ministra nauki dla niemal 400 studentów Skuteczniejsze leczenie chorych na nowotwory krwi Tylko 36% transgranicznych wód podziemnych ma ochronę Technologia ultradźwiękowa w diagnostyce chorób

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Job24 Obywatele Nauki NeuroSkoki Portal MaterialyInzynierskie.pl Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA Mlodym Okiem Polski Instytut Rozwoju Biznesu Analityka Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Bioszkolenia Geodezja Instytut Lotnictwa EuroLab

Szanowny Czytelniku!

 
25 maja 2018 roku zacznie obowiązywać Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r (RODO). Potrzebujemy Twojej zgody na przetwarzanie Twoich danych osobowych przechowywanych w plikach cookies. Poniżej znajdziesz pełny zakres informacji na ten temat.
 
Zgadzam się na przechowywanie na urządzeniu, z którego korzystam tzw. plików cookies oraz na przetwarzanie moich danych osobowych pozostawianych w czasie korzystania przeze mnie ze strony internetowej Laboratoria.net w celach marketingowych, w tym na profilowanie i w celach analitycznych.

Kto będzie administratorem Twoich danych?

Administratorami Twoich danych będziemy my: Portal Laboratoria.net z siedzibą w Krakowie (Grupa INTS ul. Czerwone Maki 55/25 30-392 Kraków).

O jakich danych mówimy?

Chodzi o dane osobowe, które są zbierane w ramach korzystania przez Ciebie z naszych usług w tym zapisywanych w plikach cookies.

Dlaczego chcemy przetwarzać Twoje dane?

Przetwarzamy te dane w celach opisanych w polityce prywatności, między innymi aby:

Komu możemy przekazać dane?

Zgodnie z obowiązującym prawem Twoje dane możemy przekazywać podmiotom przetwarzającym je na nasze zlecenie, np. agencjom marketingowym, podwykonawcom naszych usług oraz podmiotom uprawnionym do uzyskania danych na podstawie obowiązującego prawa np. sądom lub organom ścigania – oczywiście tylko gdy wystąpią z żądaniem w oparciu o stosowną podstawę prawną.

Jakie masz prawa w stosunku do Twoich danych?

Masz między innymi prawo do żądania dostępu do danych, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia ich przetwarzania. Możesz także wycofać zgodę na przetwarzanie danych osobowych, zgłosić sprzeciw oraz skorzystać z innych praw.

Jakie są podstawy prawne przetwarzania Twoich danych?

Każde przetwarzanie Twoich danych musi być oparte na właściwej, zgodnej z obowiązującymi przepisami, podstawie prawnej. Podstawą prawną przetwarzania Twoich danych w celu świadczenia usług, w tym dopasowywania ich do Twoich zainteresowań, analizowania ich i udoskonalania oraz zapewniania ich bezpieczeństwa jest niezbędność do wykonania umów o ich świadczenie (tymi umowami są zazwyczaj regulaminy lub podobne dokumenty dostępne w usługach, z których korzystasz). Taką podstawą prawną dla pomiarów statystycznych i marketingu własnego administratorów jest tzw. uzasadniony interes administratora. Przetwarzanie Twoich danych w celach marketingowych podmiotów trzecich będzie odbywać się na podstawie Twojej dobrowolnej zgody.

Dlatego też proszę zaznacz przycisk "zgadzam się" jeżeli zgadzasz się na przetwarzanie Twoich danych osobowych zbieranych w ramach korzystania przez ze mnie z portalu *Laboratoria.net, udostępnianych zarówno w wersji "desktop", jak i "mobile", w tym także zbieranych w tzw. plikach cookies. Wyrażenie zgody jest dobrowolne i możesz ją w dowolnym momencie wycofać.
 
Więcej w naszej POLITYCE PRYWATNOŚCI
 

Newsletter

Zawsze aktualne informacje