Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X
Labro glowna

Naukowy styl życia

Nauka i biznes

Strona główna Informacje
Dodatkowy u góry
Labro na dole

Innowacyjna terpia w leczeniu niedoborów odporności

Europejscy naukowcy opracowali innowacyjne rozwiązania terapeutyczne do leczenia pierwotnych niedoborów odporności (PNO). Te przełomowe leki powinny również przynieść korzyści kliniczne w terapii innych nieuleczalnych schorzeń.

PUN to rzadkie choroby dziedziczne układu odpornościowego, powodowane przez mutacje genów potrzebnych do rozwoju i czynności komórek odpornościowych. Chorzy są narażeni na infekcje, choroby autoimmunologiczne oraz nowotwory, a najczęstszą metodą leczenia jest przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSC). Przy braku odpowiedniego dawcy przeszczep HSC ma ograniczone zastosowanie i często towarzyszą mu powikłania.

Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP) oparte na autologicznych komórkach krwiotwórczych, modyfikowanych genetycznie ex vivo przy pomocy wektorów wirusowych, to substancje dające nadzieję na skuteczne leczenie PUN. Podczas pierwszych prac na autologicznych HSC o skorygowanych genach napotykano jednak na problemy dotyczące bezpieczeństwa, związane z pierwszą generacją wektorów retrowirusowych w pewnych typach PUN. Aby to zmienić, uczestnicy projektu CELL-PID (Advanced cell-based therapies for the treatment of primary immunodeficiency), finansowanego ze środków UE, postanowili opracować innowacyjne i bezpieczne ATMP do klinicznego leczenia pacjentów z PUN.

Uczeni z projektu CELL-PID pracowali nad nowymi metodami izolowania CELL z krwi, ich hodowli in vitro oraz wzbogacania o komórki progenitorowe limfocytów T. Szeroko zakrojone prace doprowadziły do wytworzenia wektorów wirusowych umożliwiających stabilną integrację konkretnych genów leczniczych z komórkami pacjenta. Przy pomocy innowacyjnych narzędzi technologicznych i urządzeń zespoły badawcze uzyskały wektory spełniające kryteria dobrej praktyki produkcyjnej oraz produkty lecznicze na bazie komórek. Ponadto przygotowano nowe strategie pozwalające na ponowną integrację lub zastąpienie grasicy, która często ulega zmianom u pacjentów z PUN.

W projekcie CELL-PID przeprowadzono również badania kliniczne dotyczące czterech schorzeń: zespołu SCID-X1, zespołu Wiskotta-Aldricha (WAS), ciężkiego złożonego niedoboru odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej (SCID/ADA) oraz przewlekłej choroby ziarniniakowej (CGD). Zasadniczo, próby te potwierdziły trwałe wszczepienie komórek ze skorygowanymi genami, przywrócenie funkcji odpornościowej oraz ogólną poprawę stanu klinicznego pacjentów. O bezpieczeństwo nowej metody zadbano, przeprowadzając rygorystyczne i dokładne testy.

Innym ważnym osiągnięciem było przyczynienie się do dopuszczenia do obrotu na rynku UE pierwszego produktu terapii genowej na komórkach macierzystych ex vivo, przeznaczonego do leczenia chorób genetycznych. Dzięki współpracy z przemysłem, opatentowanym lekom sierocym oraz uzyskaniu środków z programu Horyzont 2020, partnerzy projektu walnie przyczynili się do stworzenia europejskiej, obejmującej wiele ośrodków platformy na rzecz leczenia PUN.

Źródło: www.cordis.europa.eu


Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Recenzje




Informacje dnia: PCI Days 2025 - Targi dla Przemysłu Farmaceutycznego i Kosmetycznego Nie tylko szczepienia przeciw HPV ważne w prewencji raka szyjki macicy Jak skutecznie poradzić sobie z bezsennością Naukowcy stworzyli beton z dodatkiem wody słonej zamiast słodkiej Nie trzymajmy dzieci pod kloszem z tematem śmierci Dużo światła w nocy może prowadzić do przedwczesnej śmierci PCI Days 2025 - Targi dla Przemysłu Farmaceutycznego i Kosmetycznego Nie tylko szczepienia przeciw HPV ważne w prewencji raka szyjki macicy Jak skutecznie poradzić sobie z bezsennością Naukowcy stworzyli beton z dodatkiem wody słonej zamiast słodkiej Nie trzymajmy dzieci pod kloszem z tematem śmierci Dużo światła w nocy może prowadzić do przedwczesnej śmierci PCI Days 2025 - Targi dla Przemysłu Farmaceutycznego i Kosmetycznego Nie tylko szczepienia przeciw HPV ważne w prewencji raka szyjki macicy Jak skutecznie poradzić sobie z bezsennością Naukowcy stworzyli beton z dodatkiem wody słonej zamiast słodkiej Nie trzymajmy dzieci pod kloszem z tematem śmierci Dużo światła w nocy może prowadzić do przedwczesnej śmierci

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Job24 Obywatele Nauki NeuroSkoki Portal MaterialyInzynierskie.pl Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA Mlodym Okiem Polski Instytut Rozwoju Biznesu Analityka Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Bioszkolenia Geodezja Instytut Lotnictwa EuroLab

Szanowny Czytelniku!

 
25 maja 2018 roku zacznie obowiązywać Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r (RODO). Potrzebujemy Twojej zgody na przetwarzanie Twoich danych osobowych przechowywanych w plikach cookies. Poniżej znajdziesz pełny zakres informacji na ten temat.
 
Zgadzam się na przechowywanie na urządzeniu, z którego korzystam tzw. plików cookies oraz na przetwarzanie moich danych osobowych pozostawianych w czasie korzystania przeze mnie ze strony internetowej Laboratoria.net w celach marketingowych, w tym na profilowanie i w celach analitycznych.

Kto będzie administratorem Twoich danych?

Administratorami Twoich danych będziemy my: Portal Laboratoria.net z siedzibą w Krakowie (Grupa INTS ul. Czerwone Maki 55/25 30-392 Kraków).

O jakich danych mówimy?

Chodzi o dane osobowe, które są zbierane w ramach korzystania przez Ciebie z naszych usług w tym zapisywanych w plikach cookies.

Dlaczego chcemy przetwarzać Twoje dane?

Przetwarzamy te dane w celach opisanych w polityce prywatności, między innymi aby:

Komu możemy przekazać dane?

Zgodnie z obowiązującym prawem Twoje dane możemy przekazywać podmiotom przetwarzającym je na nasze zlecenie, np. agencjom marketingowym, podwykonawcom naszych usług oraz podmiotom uprawnionym do uzyskania danych na podstawie obowiązującego prawa np. sądom lub organom ścigania – oczywiście tylko gdy wystąpią z żądaniem w oparciu o stosowną podstawę prawną.

Jakie masz prawa w stosunku do Twoich danych?

Masz między innymi prawo do żądania dostępu do danych, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia ich przetwarzania. Możesz także wycofać zgodę na przetwarzanie danych osobowych, zgłosić sprzeciw oraz skorzystać z innych praw.

Jakie są podstawy prawne przetwarzania Twoich danych?

Każde przetwarzanie Twoich danych musi być oparte na właściwej, zgodnej z obowiązującymi przepisami, podstawie prawnej. Podstawą prawną przetwarzania Twoich danych w celu świadczenia usług, w tym dopasowywania ich do Twoich zainteresowań, analizowania ich i udoskonalania oraz zapewniania ich bezpieczeństwa jest niezbędność do wykonania umów o ich świadczenie (tymi umowami są zazwyczaj regulaminy lub podobne dokumenty dostępne w usługach, z których korzystasz). Taką podstawą prawną dla pomiarów statystycznych i marketingu własnego administratorów jest tzw. uzasadniony interes administratora. Przetwarzanie Twoich danych w celach marketingowych podmiotów trzecich będzie odbywać się na podstawie Twojej dobrowolnej zgody.

Dlatego też proszę zaznacz przycisk "zgadzam się" jeżeli zgadzasz się na przetwarzanie Twoich danych osobowych zbieranych w ramach korzystania przez ze mnie z portalu *Laboratoria.net, udostępnianych zarówno w wersji "desktop", jak i "mobile", w tym także zbieranych w tzw. plikach cookies. Wyrażenie zgody jest dobrowolne i możesz ją w dowolnym momencie wycofać.
 
Więcej w naszej POLITYCE PRYWATNOŚCI
 

Newsletter

Zawsze aktualne informacje