Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X
Szkolenia

Naukowy styl życia

Nauka i biznes

Strona główna Informacje
Dodatkowy na dole

Nowa terapia genowa oślepiającej choroby mitochondriów

Terapia genowa opracowana przez naukowców z Trinity College w Dublinie daje nadzieję na skuteczne leczenie dominującego zaniku nerwu wzrokowego (DOA), choroby prowadzącej do postępującej utraty wzroku, która dotyka tysiące ludzi na całym świecie - informuje pismo “Frontiers in Neuroscience”.

Dominujący zanik nerwu wzrokowego zwykle daje pierwsze objawy u pacjentów we wczesnych latach dorosłości. Dochodzi do umiarkowanej utraty wzroku i pojawiają się zaburzenia widzenia kolorów, jednak objawy te mają różne nasilenie. Z czasem zaburzenia mogą się pogłębiać i u niektórych osób dochodzi do utraty wzroku.

Choroba występuje raz na około 35 000 urodzeń. Za 60 proc. przypadków odpowiadają mutacje w genie OPA1. Obecnie nie ma terapii, która zapobiegałaby lub leczyła DOA.

Gen OPA1 zawiera instrukcje dotyczące wytwarzania białka znajdującego się w komórkach i tkankach w całym ciele. Białko to ma kluczowe znaczenie dla utrzymania prawidłowego funkcjonowania mitochondriów, które wytwarzają potrzebną komórkom energię. Bez białka wytwarzanego przez OPA1 mitochondria gorzej działają, co objawia się w szczególności zaburzeniami widzenia.

Zespół pod kierunkiem dr Daniela Maloneya i profesor Jane Farrar z Trinity's School of Genetics and Microbiology przy współpracy ekspertów z Royal Victoria Eye and Ear Hospital oraz Mater Hospital.

opracował nową terapię genową, która z powodzeniem chroniła wzrok myszy, którym podawano substancją chemiczną uszkadzającą mitochondria.

Poprawiła także wydajność mitochondrialną w ludzkich komórkach, mających mutacje w genie OPA1, co daje nadzieję, że mogą być skuteczna u ludzi.

Zdaniem autorów badań ich metoda mogłaby pomóc także w przypadku zaburzeń neurologicznych związanych ze starzeniem się, na przykład w chorobie Alzheimera i Parkinsona.

„Zastosowaliśmy sprytną technikę laboratoryjną, która umożliwia dostarczenie specyficznego genu komórkom, które go potrzebują, przy użyciu specjalnie zaprojektowanych, nieszkodliwych wirusów" - wyjaśnił dr. Maloney. - "To pozwoliło nam bezpośrednio zmienić funkcjonowanie mitochondriów w traktowanych komórkach, zwiększając ich zdolność do wytwarzania energii, która z kolei pomaga chronić je przed uszkodzeniem".

„Jesteśmy bardzo podekscytowani perspektywą tej nowej strategii terapii genowej, chociaż ważne jest, aby podkreślić, że z perspektywy badań i rozwoju wciąż czeka nas długa podróż, zanim to podejście terapeutyczne może pewnego dnia stać się dostępne jako terapia - zaznaczyła prof. Farrar.


Źródło: pap.pl


Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Recenzje




Wirusy w laboratorium
18-01-2021

Wirusy w laboratorium

Choć "nie unoszą się w powietrzu", trzeba zachowywać daleko idącą ostrożność.

Informacje dnia: Dziś Blue Monday czyli "najbardziej depresyjny dzień roku" W czwartek poznamy zwycięzców konkursu Popularyzator Nauki 2020 Zdrowa dieta ze szkodliwymi wstawkami gorzej działa WHO wzywa do rozpoczęcia w ciągu 100 dni szczepień SARS-CoV-2 może zakażać komórki nerwowe i uszkadzać mózg? Szczepionka mRNA na COVID-19 to produkt czysty, świetnie przebadany Dziś Blue Monday czyli "najbardziej depresyjny dzień roku" W czwartek poznamy zwycięzców konkursu Popularyzator Nauki 2020 Zdrowa dieta ze szkodliwymi wstawkami gorzej działa WHO wzywa do rozpoczęcia w ciągu 100 dni szczepień SARS-CoV-2 może zakażać komórki nerwowe i uszkadzać mózg? Szczepionka mRNA na COVID-19 to produkt czysty, świetnie przebadany Dziś Blue Monday czyli "najbardziej depresyjny dzień roku" W czwartek poznamy zwycięzców konkursu Popularyzator Nauki 2020 Zdrowa dieta ze szkodliwymi wstawkami gorzej działa WHO wzywa do rozpoczęcia w ciągu 100 dni szczepień SARS-CoV-2 może zakażać komórki nerwowe i uszkadzać mózg? Szczepionka mRNA na COVID-19 to produkt czysty, świetnie przebadany

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Job24 Obywatele Nauki NeuroSkoki Portal MaterialyInzynierskie.pl Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA Mlodym Okiem Polski Instytut Rozwoju Biznesu Analityka Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Bioszkolenia Geodezja Instytut Lotnictwa EuroLab

Szanowny Czytelniku!

 
25 maja 2018 roku zacznie obowiązywać Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r (RODO). Potrzebujemy Twojej zgody na przetwarzanie Twoich danych osobowych przechowywanych w plikach cookies. Poniżej znajdziesz pełny zakres informacji na ten temat.
 
Zgadzam się na przechowywanie na urządzeniu, z którego korzystam tzw. plików cookies oraz na przetwarzanie moich danych osobowych pozostawianych w czasie korzystania przeze mnie ze strony internetowej Laboratoria.net w celach marketingowych, w tym na profilowanie i w celach analitycznych.

Kto będzie administratorem Twoich danych?

Administratorami Twoich danych będziemy my: Portal Laboratoria.net z siedzibą w Krakowie (Grupa INTS ul. Czerwone Maki 55/25 30-392 Kraków).

O jakich danych mówimy?

Chodzi o dane osobowe, które są zbierane w ramach korzystania przez Ciebie z naszych usług w tym zapisywanych w plikach cookies.

Dlaczego chcemy przetwarzać Twoje dane?

Przetwarzamy te dane w celach opisanych w polityce prywatności, między innymi aby:

Komu możemy przekazać dane?

Zgodnie z obowiązującym prawem Twoje dane możemy przekazywać podmiotom przetwarzającym je na nasze zlecenie, np. agencjom marketingowym, podwykonawcom naszych usług oraz podmiotom uprawnionym do uzyskania danych na podstawie obowiązującego prawa np. sądom lub organom ścigania – oczywiście tylko gdy wystąpią z żądaniem w oparciu o stosowną podstawę prawną.

Jakie masz prawa w stosunku do Twoich danych?

Masz między innymi prawo do żądania dostępu do danych, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia ich przetwarzania. Możesz także wycofać zgodę na przetwarzanie danych osobowych, zgłosić sprzeciw oraz skorzystać z innych praw.

Jakie są podstawy prawne przetwarzania Twoich danych?

Każde przetwarzanie Twoich danych musi być oparte na właściwej, zgodnej z obowiązującymi przepisami, podstawie prawnej. Podstawą prawną przetwarzania Twoich danych w celu świadczenia usług, w tym dopasowywania ich do Twoich zainteresowań, analizowania ich i udoskonalania oraz zapewniania ich bezpieczeństwa jest niezbędność do wykonania umów o ich świadczenie (tymi umowami są zazwyczaj regulaminy lub podobne dokumenty dostępne w usługach, z których korzystasz). Taką podstawą prawną dla pomiarów statystycznych i marketingu własnego administratorów jest tzw. uzasadniony interes administratora. Przetwarzanie Twoich danych w celach marketingowych podmiotów trzecich będzie odbywać się na podstawie Twojej dobrowolnej zgody.

Dlatego też proszę zaznacz przycisk "zgadzam się" jeżeli zgadzasz się na przetwarzanie Twoich danych osobowych zbieranych w ramach korzystania przez ze mnie z portalu *Laboratoria.net, udostępnianych zarówno w wersji "desktop", jak i "mobile", w tym także zbieranych w tzw. plikach cookies. Wyrażenie zgody jest dobrowolne i możesz ją w dowolnym momencie wycofać.
 
Więcej w naszej POLITYCE PRYWATNOŚCI
 

Newsletter

Zawsze aktualne informacje