"Dostęp do leczenia dorosłych osób z chorobami hematologicznymi bardzo się w Polsce poprawił. W latach 2019-2023 zrefundowano 75 nowych cząsteczko-wskazań, zatem obecnie leczymy w Polsce zgodnie ze standardami europejskimi i światowymi. Z uwagi na fakt, że ogólnoświatowy postęp w dziedzinie hematologii jest bardzo duży i standardy leczenia zmieniają się dosłownie na naszych oczach, pojawiają się ciągle nowe potrzeby w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii" - powiedziała PAP konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie prof. Ewa Lech-Marańda.

Zaznaczyła zarazem, że aby poprawić skuteczność i jakość leczenia pacjentów z nowotworami układu krwiotwórczego i chłonnego, niezbędne są zmiany systemowe, w tym przesunięcie dużej części opieki nad chorymi ze szpitala do opieki ambulatoryjnej. "Środowisko hematologów przygotowało projekt pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej (KSH). Projekt pilotażu w sierpniu ubiegłego roku został przedłożony do konsultacji publicznych, rozporządzenie jest przygotowane i czeka na dalsze procedowanie w Ministerstwie Zdrowia" - podkreśliła prof. Lech-Marańda.

Pilotaż KSH opiera się na trzech głównych elementach: referencyjności ośrodków hematologicznych i ich wzajemnej współpracy, zapewnieniu koordynowanej i kompleksowej opieki dla pacjentów hematologicznych w oparciu o ścieżki pacjentów we wszystkich objętych pilotażem ośrodkach oraz monitorowaniu jakości procesu diagnostyczno-terapeutycznego i jakości funkcjonowania nowego modelu organizacyjnego, wyjaśniła specjalistka.

Projekt zakłada wprowadzenie trzech poziomów referencyjności ośrodków hematologicznych: wysokospecjalistycznego, specjalistycznego i podstawowego. "Chodzi o to, aby było wiadomo, jakie procedury diagnostyczne i lecznicze leżą w kompetencjach poszczególnych ośrodków. Ruch chorych powinien być dwukierunkowy – chorzy wymagający zaawansowanego leczenia powinni być kierowani do ośrodków wysokospecjalistycznych, a chorzy wymagający mniej skomplikowanych procedur powinni mieć możliwość właściwego leczenia jak najbliżej miejsca zamieszkania" - tłumaczyła prof. Lech-Marańda.

Projekt KSH zakłada również opracowanie standardów diagnostyczno-terapeutycznych w oparciu o konkretne ścieżki pacjentów oraz kompleksowość i koordynację leczenia. Jak wyjaśniła prof. Lech-Marańda, nowoczesna diagnostyka jest podstawą współczesnej hematologii – badania immunofenotypowe (badanie sprawdzające proporcje i liczebność poszczególnych typów limfocytów, PAP) i genetyczne wykonane nowoczesnymi technikami są konieczne do rozpoznania większości nowotworów krwi. "Na podstawie wyników tych badań dobieramy dla pacjenta optymalne i bardzo często już spersonalizowane leczenie, dlatego dostęp do nich jest kluczowy" - powiedziała specjalistka.

Bardzo istotnym elementem jest właściwa jakość badań diagnostycznych oraz ich wycena, a także możliwość rozliczania w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (AOS), a nie wyłącznie w ramach hospitalizacji. Prof. Lech-Marańda dodała, że konieczne jest też nakreślenie ścieżki diagnostyki i leczenia pacjenta od momentu podejrzenie nowotworu krwi, poprzez kolejne etapy leczenia i dalszą obserwację. Cały proces powinien być wspierany przez koordynatora, który przeprowadzi chorego przez poszczególne etapy procesu diagnostyczno-terapeutycznego.

Pacjenci z nowotworami krwi są przeważnie starsi i mają wiele chorób współistniejących. To sprawia, że konieczna jest kompleksowa opieka nad nimi. "Kompleksowość leczenia w hematologii rozumiem nie tylko jako zapewnienie terapii na poszczególnych etapach leczenia choroby nowotworowej, ale również jako zapewnienie pacjentowi z wielochorobowością, która dotyczy większości pacjentów hematologicznych, konsultacji kardiologicznych, pulmonologicznych, nefrologicznych, ale również opieki psychologa klinicznego, dietetyka klinicznego, czy rehabilitanta. Powinna być możliwość realizacji takich konsultacji zarówno w trybie szpitalnym, jak i ambulatoryjnym" - tłumaczyła prof. Lech-Marańda.

Trzecim bardzo ważnym elementem działania Krajowej Sieci Hematologicznej będzie monitorowanie jakości procesu diagnostyczno-terapeutycznego i jakości funkcjonowania nowego modelu organizacyjnego. Wśród monitorowanych wskaźników będę te dotyczące kompletności diagnostyki, czasu rozpoczęcia leczenia, jego skuteczności i kompletności poszczególnych etapów leczenia, wymieniała krajowa konsultant ds. hematologii.

Podczas debaty zorganizowanej przez think tank Medyczna Racja Stanu pod koniec lutego 2024 r. prof. Lech-Marańda oceniła, że w Polsce pacjenci z nowotworami układu krwiotwórczego i chłonnego mają coraz lepszy dostęp do nowych terapii. "W ostatnich latach bardzo dużo udało się zrobić praktycznie dla chorych ze wszystkimi rodzajami nowotworów krwi, ale również dla pacjentów hematologicznych z chorobami nienowotworowymi. Mamy wiele nowoczesnych programów lekowych, jak np. dla chorych na ostre białaczki szpikowe w pierwszej linii leczenia oraz w chorobie opornej lub nawrotowej" - powiedziała specjalistka. Zaznaczyła, że wciąż wyzwaniem jest leczenie starszych pacjentów. "Obecnie oczekujemy na refundację leku, który jest inhibitorem IDH1. Jest to terapia doustna, która dedykowana jest grupie chorych na ostrą białaczkę szpikową, którzy mają mutację IDH1 i nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii" - wyjaśniła konsultant krajowa.

Z kolei chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową oczekują na refundację terapii skojarzonej inhibitorem kinazy Brutona z inhibitorem białka BCL-2. Terapia ta charakteryzuje się wysoką skutecznością, dobrą tolerancją i jest terapią całkowicie doustną. Jest przeznaczona dla dorosłych chorych z wcześniej nieleczoną przewlekłą białaczkę limfocytową. Stosuje się ją w ograniczonym czasie – tj. przez 15 miesięcy. "Mamy nadzieję, że w najbliższym czasie nasi pacjenci zyskają dostęp do tego leczenia" - podkreśliła prof. Lech-Marańda.

Podczas debaty Medycznej Racji Stanu prof. Krzysztof Giannopoulos, prorektor ds. Szkoły Doktorskiej i Badań Klinicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie zwrócił uwagę na potrzeby chorych z opornym nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym, którzy otrzymali co najmniej trzy wcześniejsze terapie (w tym lek immunomodulujący, inhibitor proteasomu i przeciwciało anty-CD38) i u których doszło do progresji choroby w trakcie ostatniej linii leczenia. "Leczenie tych chorych jest bardzo trudne" - podkreślił specjalista. Zaznaczył, że chorzy ci powinni mieć dostęp do terapii z zastosowaniem przeciwciała bispecyficznego (jak teclistamab), które z jednej strony rozpoznaje komórkę szpiczaka a z drugiej komórkę układu odpornościowego. Lek ten ma akceptowalny profil bezpieczeństwa dla chorych z zaawansowanym szpiczakiem po wielu liniach leczenia, dla których tradycyjna chemioterapia jest zbyt dużym obciążeniem.