Dostępność nowoczesnych terapii w Polsce i na świecie

Zgodnie z wytycznymi opracowanymi przez World Federation of Hemophilia, podstawą skutecznej terapii jest szybki i ciągły dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia, ponieważ im szybciej chory otrzyma koncentrat, tym szybciej nastąpi zahamowanie krwotoku. Od dostępności koncentratów czynników krzepnięcia zależy życie i zdrowie pacjentów z hemofiliią.

W Polsce - podobnie jak w innych krajach - koncentraty czynników krzepnięcia dla chorych na hemofilię i inne pokrewne skazy krwotoczne muszą być finansowane ze środków publicznych. Tak nakazują wytyczne WHO i Światowej Federacji Chorych na Hemofilię (WFH).

W krajach Europy Zachodniej, USA i Kanadzie większość chorych na hemofilię A otrzymuje leki rekombinowane. WHO zaleca też, aby osoby z hemofilią miały dostęp do leczenia profilaktycznego, które zapobiega rozwojowi przewlekłej artropatii lub zmniejsza jej nasilenie. Dzięki profilaktyce przewidywana długość życia chorego na hemofilię może być obecnie porównywalna z długością życia osoby zdrowej. W Polsce leczenie profilaktyczne jest dostępne od 2008 r. jako program NFZ dla dzieci i młodzieży do lat 18, oraz od 2015 r. w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii dla osób dorosłych, u których występują częste krwawienia.

Jak podkreśla prof. Zawilska, jeżeli dziecko otrzymało osoczopochodny koncentrat czynnika krzepnięcia choć jeden raz, nie ma prawa do otrzymania czynnika rekombinowanego. Ale jeśli dostanie zaraz po urodzeniu czynnik rekombinowany, przez całe życie taki będzie otrzymywało. Jest to rozwiązanie zapisane w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii, które dotyczy wyłącznie dzieci, natomiast osoby dorosłe w ogóle nie otrzymują czynnika rekombinowanego.

Dla porównania: w Danii rekombinowane czynniki krzepnięcia dostają wszyscy chorzy na hemofilię, w Irlandii ok. 90 proc., w innych krajach europejskich - ponad 50 proc. pacjentów. Na Litwie otrzymują je dzieci do 10. roku życia, w Czechach do 15. roku. W Polsce, według panujących zasad, do leczenia nowoczesnymi preparatami kwalifikuje się obecnie tylko około siedemdziesięciu chłopców na terenie całego kraju. Jako główna przyczyna tego stanu wskazywany jest koszt terapii. Preparaty rekombinowane są dwa - trzy razy droższe niż czynniki osoczopochodne, które na zachodzie Europy stosowane są obecnie dość rzadko.

Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych

Pierwszy program zaopatrzenia pacjentów ze skazami krwotocznymi w czynniki krzepnięcia, zawierający także kompleksowy program organizacji opieki nad chorymi na hemofilię w Polsce, powstał w 2001 roku. Do dziś nie udało się zrealizować wszystkich zawartych w nim postulatów, m.in. utworzenia w całym kraju wojewódzkich ośrodków dla dzieci i dorosłych chorych na hemofilię, gwarantujących całodobową opiekę.

Zgodnie z dokumentem stanowiącym kontynuację tego programu przygotowaną na lata 2012-18, aktualne zaopatrzenie w koncentrat czynnika krzepnięcia VIII w Polsce znajduje się na poziomie ~5 j.m. na jednego mieszkańca kraju, co nie pozwala na prowadzenie terapii ITI (ang. immune tolerance induction) u wszystkich wymagających jej pacjentów. Terapia ITI - stosowana w powikłanej hemofilii - polega na regularnym podawaniu brakującego czynnika krzepnięcia w dużej dawce. Zdaniem specjalistów, przy takim zaopatrzeniu w koncentraty czynników krzepnięcia niemożliwe jest także prowadzenie wtórnej profilaktyki u wszystkich dorosłych z hemofilią o ciężkim przebiegu.

Eksperci wskazują, że w kraju brakuje ośrodków leczenia hemofilii, które oferowałyby prawdziwie kompleksową opiekę i porady nie tylko hematologa, ale też ortopedy, chirurga, rehabilitanta, stomatologa, psychologa, czy też specjalisty chorób zakaźnych. W placówce takiej powinny pracować specjalnie przeszkolone pielęgniarki, pracownicy socjalni, winno również działać laboratorium diagnozujące zaburzenia krzepnięcia krwi.

Organizacje podnoszą postulat, aby książeczka, którą chorzy noszą przy sobie, była uznana za dokument oficjalny, w oparciu o który pogotowie lub SOR zajmą się chorym w pierwszej kolejności i podadzą koncentrat czynnika krzepnięcia. Dziś książeczka, w której zawarte są m.in. informacje o hemofilii, aktywności czynników krzepnięcia, ilości i rodzaju wymaganego preparatu, nie zawsze jest respektowana.

Polska specyfika środowiska chorych na hemofilię to aż 70 proc. starszych pacjentów zarażonych wirusem WZW typu C i wielu z zaawansowaną artropatią. Jak dowodzą doświadczenia innych krajów, leczenie w wyspecjalizowanych ośrodkach pozwala na zmniejszenie śmiertelności osób chorych na hemofilię o 40 proc. i zmniejszenie zużycia koncentratów czynników krzepnięcia.

Wśród postulatów wysuwanych przez organizacje pacjentów znajduje się równy dostęp wszystkich chorych do najnowocześniejszych, rekombinowanych preparatów czynników krzepnięcia. Zdaniem specjalistów, nie istnieje medyczne ograniczenie, które nie pozwalałoby na stosowanie preparatów rekombinowanych u osób leczonych wcześniej koncentratami osoczopochodnymi.

Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych gwarantuje profilaktyczne podawanie koncentratów czynników krzepnięcia do 18. roku życia, organizacje pacjentów postulują, aby przedłużyć ten okres do 26. roku życia. O ewentualnym kontynuowaniu terapii decyduje lekarz, zwykle w nowym ośrodku zajmującym się dorosłymi. Organizacje podkreślają, że standardem powinna być profilaktyka dostępna dla wszystkich, którzy tego potrzebują, bez względu na wiek - co zapisano w narodowym programie leczenia - ale w praktyce jest słabo dostępna. Chorzy na hemofilię, u których już nastąpiły zmiany stawowe, nadal mogliby odnosić korzyści zdrowotne i zapobiegać dalszemu rozwoju artropatii dzięki regularnej terapii profilaktycznej. Leczenie takie zapobiega inwalidztwu, zmniejsza liczbę wykonywanych operacji i hospitalizacji, niejednokrotnie ratując życie chorego na hemofilię.