Przy opracowywaniu wyników badań klinicznych rzadko uwzględniane są różnice związane z płcią biologiczną czy kulturową (gender). Jeśli nawet różnice dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku u mężczyzn i kobiet zostaną zaobserwowane, rzadko bierze się je pod uwagę przy zatwierdzeniu i przepisywaniu leków.

Na przykład w lipcu 2023 r. lecanemab (sprzedawany pod marką Leqembi) stał się pierwszym od 20 lat lekiem w pełni zatwierdzonym przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) w leczeniu choroby Alzheimera. Opracowany przez amerykańską firmę Biogen i japońską Eisai lek zmniejsza blaszki amyloidowe, które tworzą się w mózgu i prowadzą do stopniowej utraty pamięci. Jak wykazały badania, spowalnia on spadek funkcji poznawczych o 27 proc. w porównaniu z placebo. Jednak dokładna analiza danych wykazała spowolnienie postępu choroby tylko w przypadku 12 proc. kobiet i 43 proc. mężczyzn (badanie przeprowadzono na 1700 osobach, z czego 51,7 proc. stanowiły kobiety). Konieczne są dalsze badania, które wyjaśniłyby, na czym polega różnica w działaniu związana z płcią.

Na świecie większość osób uczestniczących w badaniach to nadal mężczyźni, nawet jeśli chodzi o choroby dotyczące głównie kobiet, na przykład choroby autoimmunologiczne czy dwukrotnie u nich częstsze stwardnienie rozsiane. Chociaż kobiety stanowią mniej więcej 70 proc. pacjentów z przewlekłym bólem, około 80 proc. badań nad bólem prowadzi się angażując mężczyzn (lub samców myszy). W zasadzie tylko badania dotyczące żeńskiego układu rozrodczego są skoncentrowane na kobietach. Czasem mówi się o „medycynie bikini”.

Brak skupienia się na różnicach płciowych w badaniach nad lekami miał poważne konsekwencje dla zdrowia kobiet - jak opóźnione lub błędne diagnozy, podawanie dawek nieskutecznych czy nawet niebezpiecznych. Jak wynika z opublikowanych w styczniu br. badań McKinsey Health Institute, w ciągu ostatnich 40 lat produkty medyczne były 3,5 raza częściej wycofywane z rynku z powodu skutków ubocznych dotyczących kobiet. Nawet w słynącej z dobrego poziomu opieki medycznej Szwajcarii według oficjalnych raportów kobiety często nie otrzymują leczenia dostosowanego do ich potrzeb, co skutkuje poważniejszymi skutkami ubocznymi i gorszymi prognozami. Naukowcy często traktowali organizm kobiety jak pomniejszoną wersje mężczyzny, a liczba badań klinicznych dotyczących kobiet była 5,5 raza mniejsza niż „męskich”. Wielu naukowców nadal prowadzi badania tylko na samcach zwierząt laboratoryjnych.

Na przykład badanie z 2022 r. dotyczące przeciwstarzeniowych właściwości rapamycyny u muszek owocówek wykazało, że wydłuża ona tylko życie samic. Prawdopodobnie odgrywa tu rolę proces usuwania odpadów w komórkach jelitowych, przebiegający odmiennie u samic.

W przypadku ludzi wpływ mogą mieć również normy społeczne i role płciowe, które oddziałują na proces leczenia.

Im więcej parametrów uwzględnia się podczas badań nad lekiem, tym bardziej jest ono kosztowne i skomplikowane. Mimo świadomości biologicznych różnic pomiędzy płciami, naukowcy i firmy farmaceutyczne często argumentują, że włączenie kobiet do badań jest skomplikowane i kosztowne, zwłaszcza biorąc pod uwagę wahania poziomu hormonów u kobiet w cyklu menstruacyjnym. Jednak nowe prace sugerują, że wahania hormonów u mężczyzn również są czynnikiem wpływającym na reakcję na leki.

W 1993 r. FDA wydała wytyczne jasno określające, że kobiety powinny być uwzględniane we wszystkich fazach rozwoju klinicznego leków. Odwróciło to poprzednią politykę zakazującą kobietom w wieku rozrodczym udziału we wczesnych badaniach po ujawnieniu się wad wrodzonych w wyniku narażenia na nowe leki (kobiety w ciąży są nadal wykluczane z większości badań).

W tym samym roku amerykańskie National Institutes of Health (NIH), które są największym publicznym fundatorem badań biomedycznych, zażądały, aby kobiety były włączane do finansowanych ze środków publicznych badań klinicznych fazy III, gdy leki są testowane na dużych populacjach. Unia Europejska poszła w ich ślady, opracowując zestaw wytycznych dla finansowanych przez siebie badań. Wciąż jednak więcej badań wczesnej fazy dotyczy samców zwierząt, a analiza rezultatów na podstawie płci jest nazbyt wąsko stosowana. Z drugiej strony firmy farmaceutyczne zaczynają doceniać wielomiliardowy potencjał rynku leków przeznaczonych specyficznie dla kobiet („femtech”), chociażby związanych z menopauzą.

W roku 2023 Swiss National Science Foundation ogłosiła kosztujący 11 milionów franków szwajcarskich narodowy program dotyczący włączenia płci biologicznej i kulturowej do badań medycznych. Dzięki temu mają powstawać leki bardziej dopasowane do biologii i zachowań poszczególnych płci.

Jedną z osób, które powinny się przyczynić do postępu badań nad lepszymi lekami dla kobiet (i mężczyzn) jest powołana 1 maja 2024 r. w Szwajcarii na stanowisko profesora medycyny gender uniwersytetu w Zurychu Carolin Lerchenmüller – pierwsza osoba z tytułem profesora medycyny gender w historii Szwajcarii (i matka trojga dzieci).

„Prawdopodobnie można uczciwie powiedzieć, że większość leków, których używamy, jest przeznaczona dla 80-kilogramowych białych mężczyzn” — powiedziała Lerchenmüller. „Muszą istnieć solidne dane potwierdzające i wyjaśniające zaobserwowane przez nas różnice, aby te różnice mogły zostać uwzględnione w wytycznych” - podkreśliła.

Specjalistka nie zgadza się z osobami narzekającymi na powolny postęp badań - według niej potrzeba czasu, aby wytworzyć wysokiej jakości wiarygodne dowody w celu stworzenia wytycznych, które można przełożyć na opiekę kliniczną i stosować na całym świecie. „To z konieczności bardzo powolny, bardzo ostrożny proces” - zaznaczyła.

Jednym z najważniejszych zadań Lerchenmüller i jej zespołu będzie połączenie baz danych i znalezienie większej liczby możliwości współpracy na szczeblu krajowym i globalnym w celu zebrania danych na temat różnic między płciami.

Zadaniem medycyny gender jest lepsze zrozumienie różnic w biologii i zachowaniach społecznych związanych z płcią oraz włączenia ich do opieki nad pacjentem, nauczania i opracowywania metod leczenia.

Dyscyplina ta pojawiła się w Stanach Zjednoczonych ponad 40 lat temu, kiedy feministki połączyły siły z kardiologami, aby zbadać, dlaczego choroby serca wpływają na kobiety inaczej niż na mężczyzn. Podczas gdy mężczyźni zazwyczaj cierpią na ból w klatce piersiowej promieniujący do lewego ramienia, wiele pacjentek ma zupełnie inne objawy, w tym duszność, pocenie się, ból brzucha, nudności, wymioty oraz ból głowy lub szyi. Dlatego lekarze czasem bagatelizowali stany zagrażające życiu u kobiet i odsyłali je do domu.

Dopiero około 20 lat później medycyna gender dotarła do szkół medycznych w Europie. W 2001 r. wydział medyczny szwedzkiego Uniwersytetu w Umeå zdecydował o uwzględnieniu zagadnień związanych z płcią w swoim programie nauczania. Karolinska Institutet jako pierwszy w Europie stworzył internetowy kurs edukacyjny na temat zdrowia i chorób z perspektywy płci.

W 2003 roku niemiecka kardiolog Vera Regitz-Zagrosek założyła Berliński Instytut ds. Płci w Medycynie (GiM), pierwszy interdyscyplinarny ośrodek badawczy w Europie, który podjął systematyczne podejście do integracji medycyny płci i seksualności z edukacją medyczną i interdyscyplinarną.