Ulepszenie metody umieszczania genów w komórkach oka
W ciągu ostatnich sześciu lat, kilku grupom naukowców udawało się wyleczyć osoby z rzadką genetyczną chorobą oczu poprzez wstrzyknięcie wirusa z prawidłowym genem bezpośrednio w siatkówkę oka z wadliwym genem. Wirus używany jako transporter do przenoszenia leczniczego genu nie był jednak w stanie dotrzeć do wszystkich komórek siatkówki.
Naukowcy z Berkeley ulepszyli tę terapię genową poprzez „opracowanie” tzw. dependowirusów – wirusów zależnych od adenowirusów (adeno-associated viruses AAV). Odpowiedni wirus został wyselekcjonowany z około 100 milionów odmian AAV i przetestowany na zwierzętach. Testy wykazały, że ten wirus wstrzyknięty do ciała szklistego oka dostarcza gen do najbardziej niedostępnych komórek w całym obszarze siatkówki oka. AAV z łatwością wnika w komórki fotoreceptorów, które włączają „naprawczy” gen do swoich chromosomów, aby wyprodukować ważne białko, czego nie jest w stanie zrobić uszkodzony gen, przywracając w ten sposób wzrok. Zabieg jest prawie nieinwazyjny i trwa zaledwie 15 minut.
Nowa metoda, wykorzystująca AAV, może być stosowana głównie w leczeniu dwóch rodzajów ślepoty: wrodzonego rozwarstwienia siatkówki związanego z chromosomem X, oraz ślepoty wrodzonej Lebera. Naukowcy twierdzą, że w przyszłości AAV może być stosowany nie tylko do wprowadzania genów przywracających prawidłowe funkcjonowanie nieczynnym genom, ale będzie w stanie eliminować wadliwe geny lub powstrzymywać procesy niszczące komórki siatkówki, które mogą mieć miejsce w przypadku związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej.
Źródło: www.nanonet.pl