Nowa potencjalna metoda leczenia wykorzystuje naturalny mechanizm ochronny komórek mózgu. Gdy atakuje je wirus, przejmuje kontrolę nad wytwarzaniem białek, aby tworzyć liczne kopie samego siebie. Komórka może się bronić przed inwazją wirusa, niemal całkowicie wyłączając produkcję wszelkich białek.

W przypadku wielu chorób neurodegeneracyjnych (między innymi ąlzheimera, parkinsona, stwardnienia rozsianego, pląsawicy Huntingtona) komórki mózgu i/lub rdzenia kręgowego wytwarzają wadliwe białka. Podobnie jak przy zakażeniu wirusowym, komórki nerwowe wstrzymują produkcję, jednak na tak długo, że nie są w stanie tego przetrwać. Zależnie od rodzaju choroby, obumieranie komórek nerwowych może prowadzić do zaburzeń poruszania się, zapamiętywania, a nawet do śmierci chorego.

W roku 2013 naukowcy z UK Medical Research Council Toxicology Unit w Leicester jako pierwsi na świecie powstrzymali obumieranie komórek nerwowych w mózgach myszy, blokując hamujący wytwarzanie białek mechanizm obronny za pomocą podawanego doustnie inhibitora kinazy PERK. Niestety, zastosowanego wówczas leku nie można było wykorzystać u ludzi, ponieważ uszkadza on trzustkę. Jednak wyniki i tak uznano za przełomowe - dawały nadzieję na powstrzymanie wszelkich uszkadzających mózg chorób neurodegeneracyjnych, w tym także demencji.

W toku dalszych intensywnych badań laboratoryjnych naukowcy przetestowali na nicieniach, myszach i hodowlach ludzkich neuronów 1040 dostępnych na rynku leków, szukając takich, które chroniłyby mózg bez powodowania istotnych skutków ubocznych.

Udało się znaleźć dwa: stosowany w leczeniu depresji chlorowodorek trazodonu oraz przeciwnowotworowy dibenzoilometan (DBM). U myszy z modelem ludzkiej choroby neurodegeneracyjnej (w tym przypadku choroba prionowa podobna do choroby Creutzfeldta-Jakoba) hamowały one kurczenie się mózgu i przywracały wytwarzanie w nim białek, zapobiegając zaburzeniom pamięci i porażeniom. Otrzymujące leki myszy żyły także dłużej.

Kierująca badaniami prof. Giovanna Mallucci z UK Medical Research Council Toxicology Unit w Leicester chce wkrótce rozpocząć badania kliniczne z udziałem pacjentów dotkniętych demencją. Wyniki powinny być znane w ciągu 2-3 lat. Zdaniem wypowiadającej się dla BBC profesor Mallucci, pod wpływem leków choroba nie cofnie się, jednak przestanie postępować, co powinno pozwoli pacjentowi prowadzić w miarę normalne życie.

O ile trazodon jest już obecny na rynku jako środek przeciwdepresyjny, to DBM jest na razie w fazie testów jako lek przeciwnowotworowy. Trazodon był już nawet podawany chorym z zaawansowana demencją (aby zapobiec depresji) – nie powodował wówczas szkodliwych skutków ubocznych.