Badania z udziałem ochotników, które zostały przeprowadzone w ramach finansowanego ze środków UE projektu EUROCALIN, wykazały skuteczność nowego leku o nazwie PRS-080 w leczeniu niedokrwistości chorób przewlekłych (ACD). Choroba, która dotyka milionów Europejczyków, daje złe rokowanie i obniża jakość życia.

PRS-080 został opracowany przez partnerów z czterech krajów UE. Zasada działania leku polega na obraniu za cel i antagonizowaniu hepcydyny – niewielkiego peptydu, który krąży w organizmie człowieka i jest uznawany za kluczowy negatywny regulator żelaza. Projekt EUROCALIN umożliwił także konsorcjum opracowanie opłacalnego procesu produkcji oraz pomógł przybliżyć nowy lek o krok do ewentualnej komercjalizacji z korzyścią zarówno dla chorych, jak i sektora farmaceutycznego.

Pozytywne wyniki pierwszego etapu badań pozwolą teraz partnerom projektu przejść do kolejnego etapu prac nad lekiem. „Spodziewamy się, że w najbliższym czasie dawkowaniem obejmiemy hemodializowanych anemików cierpiących na przewlekłą niewydolność nerek, w przypadku których podwyższony poziom hepcydyny jest ściśle skorelowany z ciężkością niedokrwistości” – stwierdził dr Louis Matis, główny specjalista ds. rozwoju z ramienia koordynatora projektu, firmy Pieris.
Główna korzyść nowej terapii przeciwhepcydynowej polega na obniżeniu, a nawet na wyeliminowaniu konieczności stosowania potencjalnie ryzykownych technik uzupełniania żelaza u chorych cierpiących na ACD. Postępowanie lecznicze w przypadku ACD, polegające na podawaniu dożylnych preparatów żelaza i dobranych środków pobudzających, okazuje się nieskuteczne u wielu chorych, a u niektórych występują poważne skutki uboczne.

Ta właśnie sytuacja skłoniła naukowców medycznych do poszukiwania nowych, bezpieczniejszych terapii. Dorobek projektu EUROCALIN może zatem potencjalnie przynieść korzyści chorym w Europie i na całym świecie, oraz stworzyć możliwości rynkowe dla europejskiego sektora farmaceutycznego.

ACD to najczęstsza postać niedokrwistości występująca u hospitalizowanych pacjentów, która rozwija się u chorych cierpiących na infekcje, choroby zapalne i autoimmunizacyjne, nowotwory oraz przewlekłą niewydolność nerek. Chorzy cierpiący na schyłkową niewydolność nerek (SNN) niemal zawsze zapadają na niedokrwistość. SNN następuje wtedy, kiedy funkcjonowanie nerek słabnie na tyle, że chorzy nie mogą obyć się bez dializy albo przeszczepu.

Lek PRS-080 działa na zasadzie blokowania hepcydyny i pobudzania żelaza składowanego w komórkach magazynujących. Dzięki temu zwiększa się dostępność żelaza w układzie krążenia, a tym samym rośnie stężenie hemoglobiny u osób cierpiących na ACD.

Znaczące postępy poczynione zostały w ciągu trzech pierwszych lat realizacji projektu, w czasie których lek został doprowadzony do etapu badań klinicznych. Weryfikacja poprawności koncepcji zakładającej cofnięcie niedokrwistości poprzez hamowanie hepcydyny została przeprowadzona z udziałem zwierząt. Udane testy z udziałem pacjentów poprzedziło badanie toksyczności, na podstawie którego potwierdzono po 28 dniach bezpieczeństwo leku.

Prezentacja wyników badań klinicznych przeprowadzonych w ramach projektu EUROCALIN, nad którym prace zostały sfinalizowane z końcem listopada 2015 r., odbyła się niedawno w czasie 57. dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) w Orlando, na Florydzie.

Więcej informacji:
Witryna projektu EUROCALIN

Źródło: www.cordis.europa.eu