Agencja Badań Medycznych rozpoczyna realizację programu mającego na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski na szeroką skalę przełomowej terapii leczenia nowotworów, przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów CAR-T cells (terapia adoptywna komórkami CART). Tego rodzaju terapia ma szczególne znaczenie w przypadku leczenia białaczek najmłodszych pacjentów.

Jak przyznał prezes Agencji Badań Medycznych, dr n. med. Radosław Sierpiński, technologia CAR-T cell zmienia perspektywę leczenia onkologicznego, a grant w wysokości 100 mln zł ma wprowadzić Polskę "do czołówki światowej w zakresie immunoterapii takich jak USA czy Izrael, co jednocześnie pozwoli nam uniezależnić się od oligopolu wielkich firm".

"Dzięki temu, dostarczymy polskim pacjentom innowacyjne leczenie w wielokrotnie niższej cenie" – podkreślił Sierpiński.

Równocześnie Agencja wskazała, że terapia komórkami CAR-T jest najbardziej zaawansowaną i spersonalizowaną technologią stosowaną w leczeniu hematoonkologicznym, która polega na wytworzeniu dla każdego pacjenta leku na bazie jego własnych limfocytów. Wykorzystanie układu odpornościowego do walki z nowotworem polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które są następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium. Gen ten koduje wytwarzanie przez limfocyt T receptora rozpoznającego specyficzne antygeny komórek nowotworowych.

"Dla przykładu dzięki terapii komórkami CAR-T można uzyskać całkowitą remisję u ok. 90 proc. chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, przy czym remisja u ok. 50 proc. pacjentów ma charakter trwały. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zera" - wytłumaczyła agencja.

Jak zauważyła dalej agencja terapia ma być przełomowa, szczególnie jeśli chodzi o leczenie dzieci z białaczkami i chłoniakami. Agencja podała, że wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cells jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów. Nowotwory wywodzące się z limfocytów B i ich prekursorów stanowią w Europie około 80 proc. wszystkich przypadków zachorowań na białaczkę wśród dzieci. Rokowania pacjentów z nawrotem choroby po standardowej terapii są bardzo złe. Wskazaniem do terapii CAR-T są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki u dzieci oraz młodych dorosłych, u których brak jest opcji terapeutycznej, czyli chorych opornych na leczenie lub z nawrotem po dwóch zastosowaniach leczenia po zdiagnozowaniu choroby (tzw. po dwóch liniach).

"U części pacjentów hematoonkologicznych, żadna ze znanych nam dziś metod nie jest skuteczna, nie mówiąc o trwałym wyleczeniu nowotworu. W związku z tym, technologia CAR-T budzi ogromne nadzieje w środowisku medycznym" - przekazała agencja w komunikacie.

Z kolei zastępca dyrektora ds. klinicznych, kierownik Katedry Transplantacji Szpiku Kostnego i Onkohematologii w Narodowym Instytucji Onkologii im. Marii Curie Skłodowskiej w Gliwicach prof. Sebastian Giebel przyznał, że konkurs ABM stwarza szansę opracowania w Polsce i wdrożenia terapii opartej na komórkach CAR-T i tym samym "przyczyni się do zwiększenia jej dostępności, a polskie laboratoria badawcze i produkcyjne ulokuje wśród liderów biotechnologii na świecie".

Ponadto agencja przypomniała, że obecnie leczenie jednego pacjenta oferowane przez firmy to koszt nawet 0,5 mln dolarów, co zwykle pozostawia terapię poza zasięgiem chorych. Natomiast jeśli CAR-T cells są stworzone we własnych laboratoriach, koszty te są nawet dziesięć razy niższe. Dlatego też - jak wskazała - grant ma umożliwić prowadzenie badań przez polskie konsorcjum i doprowadzić do powszechnego stosowania tej terapii w polskim systemie ochrony zdrowia.

"Dzięki wspólnej deklaracji prezydentów Andrzeja Dudy i Donalda Trumpa, bazując na amerykańskiej technologii wywodzącej się z MD Anderson Medical Center możemy już teraz realnie rozwijać sektor biotechnologii i leczyć Polaków najnowszymi terapiami" – podsumował prezes Sierpiński.