Z kolei, transplantacja szpiku, która daje szanse na trwałe wyleczenie, jest procedurą obarczoną dużym ryzykiem śmiertelnych powikłań. „W związku z tym nie jest wskazana u osób w starszym wieku lub w gorszym stanie zdrowia” – powiedział hematolog. Przypomniał, że ponad 30 proc. chorych na PBSz ma więcej niż 60 lat.

Dzięki wprowadzeniu imatynibu ponad 90 proc. pacjentów żyje co najmniej osiem lat.

„Miałem szczęście, że urodziłem się w takich czasach, gdy mogłem skorzystać z nowych metod diagnostyki i leczenia” – zaznaczył Jacek Gugulski prezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową, który żyje z chorobą już 14 rok. Imatynib zaczął stosować w 2002 r.

Według dr. Sachy obecnie w większości krajów Unii Europejskiej już w pierwszej linii leczenia chorych na PBSz refunduje się inhibitory kinazy tyrozynowej II generacji (dazatynib i nilotynib). Koszty takiej terapii wcale nie muszą być wyższe. Producent jednego z leków zaoferował w wielu krajach (również w Polsce) cenę taką samą jak imatynibu.

W Polsce leki te są refundowane w drugiej linii terapii, u pacjentów, którzy nie tolerują imatynibu lub u których pojawiła się oporność komórek nowotworowych na ten lek.

Dr Sacha wyjaśnił, że nowsze leki pozwalają szybko uzyskać dobre efekty terapii na poziomie molekularnym. Chodzi o tzw. wczesną odpowiedź molekularną, czyli obniżenie liczby kopii nieprawidłowego genu BCR-ABL (który odpowiada za rozwój PBSz) do mniej niż 10 procent w skali międzynarodowej w ciągu pierwszych trzech miesięcy leczenia.

Dzięki temu szanse pacjentów na długie przeżycie znacznie wzrastają. U części z nich można mieć wręcz nadzieję na wyleczenie, bo liczba komórek nowotworowych spada tak bardzo, że nawet po odstawieniu terapii nawrotu choroby nie będzie, tłumaczył hematolog.

„Aż 90 proc. pacjentów z PBSz leczonych nowszymi lekami ma szansę na remisję molekularną w pierwszych trzech miesiącach terapii. W przypadku leczonych starszym lekiem odsetek ten wynosi 66 proc.” – powiedział specjalista.

Dlatego bardzo ważne jest, by chorzy mieli wykonywane co trzy miesiące badania molekularne, które pozwalają sprawdzić liczbę kopii genu BCR-ABL i ocenić odpowiedź molekularną. Dzięki temu można w razie potrzeby szybko zmodyfikować terapię i włączyć nowszy lek - tłumaczył hematolog.

Zaznaczył, że wprowadzenie nowszych inhibitorów kinazy w pierwszej linii leczenia zwiększyłoby liczbę pacjentów, u których molekularna remisja choroby byłaby tak głęboka, że można by odstawić lek po 2-3 latach.

Obecnie rekomenduje się stosowanie inhibitorów kinazy tyrozynowej przez całe życie pacjenta, ale w wielu krajach prowadzone są badania kliniczne, w których u najlepiej rokujących chorych lek się odstawia. We Francji takie badanie prowadzone jest w grupie ponad 100 pacjentów. Po siedmiu latach 40 proc. z nich nie ma nawrotu.

Prof. Sacha zaznaczył, że odstawianie leku nie jest niebezpieczne, ponieważ częściej monitoruje się wtedy liczbę kopii genu BCR-ABL i w razie jakichkolwiek niepokojących zmian można szybko wrócić do terapii.

Jak powiedział PAP hematolog, szacuje się, że odstawienie terapii możliwe jest u ok. 5 proc. pacjentów rozpoczynających leczenie imatynibem, ale dzięki zastosowaniu nowszych leków odsetek ten na pewno by wzrósł.

Specjalista zaznaczył, że takie postępowanie może w perspektywie przynieść oszczędności, gdyż liczba żyjących przez wiele lat pacjentów z PBSz, którzy zażywają leki ciągle wzrasta.

Dr Sacha ocenił, że w Polsce leczenie można by odstawić u ok. 200 pacjentów z PBSz (liczbę wszystkich chorych szacuje się na ponad 1500). Przyniosłoby to oszczędności rzędu ok. 12 mln złotych rocznie.

Jednak na razie nie jest to możliwe, ze względu na brak rozwiązań prawnych, które pozwoliły wydać pieniądze zaoszczędzone na lekach na ubezpieczenie pacjentów w ramach badania klinicznego oraz częstsze testy diagnostyczne.