Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X
Dygestorium

Naukowy styl życia

Nauka i biznes

Strona główna Informacje
Dodatkowy u góry
Labro na dole

Polskie dzieci z szansą na refundację leczenia białaczki

W leczeniu białaczek limfoblastycznych immunoterapia zwiększa szanse na wyzdrowienie także dzieciom z grupy wysokiego ryzyka nawrotu choroby. Daje też mniej toksycznych skutków ubocznych i nie wymaga hospitalizacji. Staramy się, aby była dostępna w ramach programu lekowego – mówi prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
 

Białaczka wśród dzieci to wciąż duży problem?

Ostra białaczka limfoblastyczna jest najczęstszym nowotworem złośliwym u dzieci. Rocznie w Polsce zapada na nią ok. 200–250 dzieci. Wyleczalność tego typu nowotworu na szczęście jest wysoka, bo przekracza 90 proc. – to znacząco więcej niż u dorosłych. Jednak wciąż jednego dziecka na dziesięcioro nie jesteśmy w stanie wyleczyć.

Chcielibyśmy, aby udawało się wszystkim dzieciom…

Dokładnie. Dlatego w 2022 roku rozpoczęliśmy badanie kliniczne, które jest prowadzone we wszystkich ośrodkach onkologii dziecięcej w kraju, w ramach tak zwanego konsorcjum cALL-POL od angielskiego Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia in Poland. Poza chemioterapią, która jest najczęściej stosowaną opcją terapeutyczną u dzieci z białaczkami, dołączamy immunoterapię. I wydaje się, że leczeniem z zastosowaniem blinatumomabu jako immunoterapii jest tą lepszą opcją leczenia, między innymi została ona zarejestrowana do terapii dzieci przez Amerykańską Agencję Leków i Żywności (FDA) w USA.

Na czym polega jego działanie?

Blinatumomab zawiera przeciwciała, których zadaniem jest kierowanie niszczących nowotwór limfocytów typu T we właściwe miejsce w organizmie, czyli w pobliże komórek posiadających białko CD19 – znajdujące się na powierzchni komórek białaczki wywodzących się z linii B. 

To przykład terapii celowanej, która działa na konkretny cel molekularny, dzięki czemu jest bardziej ukierunkowana na niszczenie nowotworu niż chemioterapia. Takie działanie sprawia, że choroba resztkowa (MRD) – czyli obecność niewielkiej liczby komórek nowotworowych w organizmie, niewykrywalnych standardowymi metodami diagnostycznymi, takimi jak morfologia krwi czy badanie szpiku – jest niższa lub wręcz zerowa w porównaniu do chemioterapii. A to ważne, bo obecność choroby resztkowej stanowi potencjalne zagrożenie nawrotem choroby, ponieważ te komórki mogą w przyszłości się namnażać.
Co więcej – chemioterapia, którą stosujemy w przypadku białaczek, jest dla dzieci bardzo toksyczna. Wiąże się z długotrwałym pobytem na oddziale i uciążliwymi zagrażającymi zdrowiu skutkami ubocznymi m.in. niedokrwistość i małopłytkowość wymagające przetoczenia krwi, ciężkie zaburzenia odporności, uszkodzenie i zapalenia przewodu pokarmowego wymagające podaży narkotycznych leków przeciwbólowych i wiele innych. Zastosowanie immunoterapii z blinatumomabem powoduje, że te dzieci nie muszą być hospitalizowane – leki mogą przyjmować w domu – i przeważnie nie mają ciężkich powikłań.

Większa skuteczność, mniej skutków ubocznych – na czym więc polega problem?

Nasze badanie rozpoczęliśmy w 2022 roku, a w czerwcu 2024 r. – na podstawie badań przeprowadzonych w Stanach Zjednoczonych Amerykańska Agencja Leków i Żywności zarejestrowała blinatumomab w pierwszej linii leczenia białaczek u dzieci. Niestety Europejska Agencja Leków (EMA) jeszcze tego nie zrobiła, ze względu na to, że europejskie i amerykańskie protokoły leczenia biłaczki u dzieci są różne. Musimy więc poczekać na zakończenie europejskich badań, czyli prawdopodobnie ok. 2–3 lata.
Ale dzieci w Polsce już są leczone tym lekiem. Jak to możliwe bez rejestracji?
Zgodnie z ustawą o refundacji leków, u pacjentów, którzy wymagają takiej terapii ze względu na wybitne toksyczności po chemioterapii, jesteśmy w stanie skorzystać z tego leku w ramach RDTL-u, czyli ratunkowego dostępu do terapii lekowej. Ale taka terapia jest droższa niż lek dostępny w ramach programu lekowego. Dodam, że immunoterapia dotyczy rocznie 30-40 pacjentów w skali kraju. Zastosowanie u nich blinatumomabu powoduje, że nie mają większych toksyczności, no i w ogóle mamy im coś do zaproponowana. Pamiętajmy, że u dzieci leczonych tylko chemioterapią może dojść częściej do nawrotu białaczki. Nawrót białaczki, trzeba leczyć za pomocą transplantacji szpiku kostnego lub terapią CAR-T. Obie te procedury są niezwykle kosztowne, ale przy braku innych możliwości są dla nich jedyną szansą. Koszt immunoterapii blinatumomabem jest niższy.

 

Rozumiem, że podjęliście starania o to, aby przyspieszyć refundację leku w Polsce?

Wyniki zebrane z naszego niezakończonego jeszcze badania klinicznego wysłaliśmy do Agencji Badań Medycznych i do Ministerstwa Zdrowia. Z tych danych ewidentnie wynika, że to terapia skuteczna i bezpieczna. Gdyby udało się na tej podstawie Ministerstwo podjęło decyzję pozytywną, dzieci byłyby leczone ultranowocześnie, a Polska byłaby pierwszym krajem w Europie, który miałby refundację takiej opcji terapeutycznej poza Stanami Zjednoczonym w pierwszej linii leczenia białaczki.

Skoro to tak skuteczna i bezpieczna terapia, dlaczego nie może skorzystać z niej więcej dzieci?

Pierwsze badania dotyczą dzieci z grupy wysokiego ryzyka nawrotu białaczki – te są w największej potrzebie, bo inne terapie są u nich mniej skuteczne. W grupie tzw. standardowego ryzyka wyleczalność za pomocą chemioterapii, która nie jest tak agresywna jak ta stosowana w grupie wysokiego ryzyka, wynosi ok. 98 proc. Czyli prawie każde dziecko jesteśmy w stanie wyleczyć. Niestety w grupie wysokiego ryzyka prawdopodobieństwo nawrotu białaczki może wynosić nawet 40 proc. 

Jest szansa, aby w przyszłości immunoterapia zastąpiła chemioterapię w białaczkach limfoblastycznych u dzieci? 

Może nie całkowicie, ale częściowo tak. Myślę, że moglibyśmy zredukować o połowę konieczność zastosowania chemioterapii także w grupie standardowego i pośredniego ryzyka, ale musimy być cierpliwi i ostrożni, musimy poczekać na więcej danych z badań klinicznych prowadzonych w kraju i na świecie.

 

Czy Łódź jest jedynym ośrodkiem w Polsce, w którym proponuje się tym pacjentom immunoterapię?

Nie, Łódź jest ośrodkiem koordynującym całe konsorcjum cALL-POL, ale wszystkie ośrodki onkologii dziecięcej biorą udział w tym badaniu i leczą w ten sam kontrolowany sposób. To dość unikalne, że badanie kliniczne, które zaproponowaliśmy w Agencji Badań Medycznych, nie dotyczy tylko wybranej populacji, ale wszystkich dzieci chorych na białaczkę limfoblastyczną w Polsce. Odbywa się to w oparciu o standardy wprowadzone przez Polskie Towarzystwo Onkologii i Hematologii Dziecięcej. Bazują one na różnego rodzaju badaniach. Zależało nam na tym, aby w konsorcjum cALL-POL nie było różnych standardów, co sprawiałoby, że część dzieci będzie leczona według starych procedur, a część nowocześnie. Dlatego zaproponowaliśmy współpracę wszystkim ośrodkom onkologii dziecięcej i wszystkie z radością przyjęły tę propozycję. Dzięki temu wszystkie dzieci w Polsce od 2022 roku mogą korzystać ze wszystkich najnowocześniejszych opcji diagnostycznych i terapeutycznych finansowanych przez Agencję Badań Medycznych.

 


Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Recenzje




Informacje dnia: Tak klimat uderza w nasze zdrowie Ludzkie ciało z termostatem Zanim kupisz przeczytaj skład Lato z komarami, swędzące lato Polskie dzieci z szansą na refundację leczenia białaczki Powstał światłowodowy "most czasu" Tak klimat uderza w nasze zdrowie Ludzkie ciało z termostatem Zanim kupisz przeczytaj skład Lato z komarami, swędzące lato Polskie dzieci z szansą na refundację leczenia białaczki Powstał światłowodowy "most czasu" Tak klimat uderza w nasze zdrowie Ludzkie ciało z termostatem Zanim kupisz przeczytaj skład Lato z komarami, swędzące lato Polskie dzieci z szansą na refundację leczenia białaczki Powstał światłowodowy "most czasu"

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Job24 Obywatele Nauki NeuroSkoki Portal MaterialyInzynierskie.pl Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA Mlodym Okiem Polski Instytut Rozwoju Biznesu Analityka Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Bioszkolenia Geodezja Instytut Lotnictwa EuroLab

Szanowny Czytelniku!

 
25 maja 2018 roku zacznie obowiązywać Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r (RODO). Potrzebujemy Twojej zgody na przetwarzanie Twoich danych osobowych przechowywanych w plikach cookies. Poniżej znajdziesz pełny zakres informacji na ten temat.
 
Zgadzam się na przechowywanie na urządzeniu, z którego korzystam tzw. plików cookies oraz na przetwarzanie moich danych osobowych pozostawianych w czasie korzystania przeze mnie ze strony internetowej Laboratoria.net w celach marketingowych, w tym na profilowanie i w celach analitycznych.

Kto będzie administratorem Twoich danych?

Administratorami Twoich danych będziemy my: Portal Laboratoria.net z siedzibą w Krakowie (Grupa INTS ul. Czerwone Maki 55/25 30-392 Kraków).

O jakich danych mówimy?

Chodzi o dane osobowe, które są zbierane w ramach korzystania przez Ciebie z naszych usług w tym zapisywanych w plikach cookies.

Dlaczego chcemy przetwarzać Twoje dane?

Przetwarzamy te dane w celach opisanych w polityce prywatności, między innymi aby:

Komu możemy przekazać dane?

Zgodnie z obowiązującym prawem Twoje dane możemy przekazywać podmiotom przetwarzającym je na nasze zlecenie, np. agencjom marketingowym, podwykonawcom naszych usług oraz podmiotom uprawnionym do uzyskania danych na podstawie obowiązującego prawa np. sądom lub organom ścigania – oczywiście tylko gdy wystąpią z żądaniem w oparciu o stosowną podstawę prawną.

Jakie masz prawa w stosunku do Twoich danych?

Masz między innymi prawo do żądania dostępu do danych, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia ich przetwarzania. Możesz także wycofać zgodę na przetwarzanie danych osobowych, zgłosić sprzeciw oraz skorzystać z innych praw.

Jakie są podstawy prawne przetwarzania Twoich danych?

Każde przetwarzanie Twoich danych musi być oparte na właściwej, zgodnej z obowiązującymi przepisami, podstawie prawnej. Podstawą prawną przetwarzania Twoich danych w celu świadczenia usług, w tym dopasowywania ich do Twoich zainteresowań, analizowania ich i udoskonalania oraz zapewniania ich bezpieczeństwa jest niezbędność do wykonania umów o ich świadczenie (tymi umowami są zazwyczaj regulaminy lub podobne dokumenty dostępne w usługach, z których korzystasz). Taką podstawą prawną dla pomiarów statystycznych i marketingu własnego administratorów jest tzw. uzasadniony interes administratora. Przetwarzanie Twoich danych w celach marketingowych podmiotów trzecich będzie odbywać się na podstawie Twojej dobrowolnej zgody.

Dlatego też proszę zaznacz przycisk "zgadzam się" jeżeli zgadzasz się na przetwarzanie Twoich danych osobowych zbieranych w ramach korzystania przez ze mnie z portalu *Laboratoria.net, udostępnianych zarówno w wersji "desktop", jak i "mobile", w tym także zbieranych w tzw. plikach cookies. Wyrażenie zgody jest dobrowolne i możesz ją w dowolnym momencie wycofać.
 
Więcej w naszej POLITYCE PRYWATNOŚCI
 

Newsletter

Zawsze aktualne informacje