Nowa edycja CRISPR to lepsze możliwości terapii genowej
Chociaż dokłada się wielu starań w rozwój technologii edycji genu CRISPR, jak na ironię, zabiegi owe mogą się okazać niewystarczające. Ciężko jest przecenić znaczenie innowacji naukowych, które wróżą nadejście fundamentalnych zmian dla gatunku ludzkiego. Z tego względu ExtremeTech przyczynia się do rozwoju technologii CRISPR. W związku z tym, uważnie zapoznaliśmy się z treścią raportu opublikowanego w ubiegłym tygodniu przez MIT Press, w którym naukowcy z Instytutów Broad, Harvardu i McGovern zajmujący się badaniami nad mózgiem, opisali sposób na uzyskanie znacznej eliminacji błędów edycji typu “off-target” (chybić celu) podczas stosowania tej nowatorskiej technologii.
Przed zgłębieniem tajników związanych z nową edycją CRISPR, spróbujmy dokonać podsumowania: Wyobraźmy sobie świat, w którym ludzie odróżniają cztery barwy bazowe zamiast trzech (czerwona, zielona, niebieska), dobrowolnie wyłączają uczucie bólu, czują się zrelaksowani po zaledwie trzech godzinach snu, posiadają nadzwyczajne zdolności do prowadzenia czynności wymagających intensywnego treningu wytrzymałościowego, a także posiadają bardzo grube kości odporne na osteoporozę. Co prawda, brzmi to raczej jak nawiązanie do filmu X-Men, niemniej jednak wszystkie cechy, o których mowa powyżej są ściśle powiązane z rzadkimi mutacjami genetycznymi rasy ludzkiej.
Możliwości technologii CRISPR mogą spowodować, że przenoszenie wspomnianych mutacji genetycznych będzie równie proste jak mechanizm kopiowania i wklejania w edytorze tekstu Microsoft Word. Czynniki warunkujące istotę człowieczeństwa można całkowicie zmienić. Gdybyśmy posiadali możliwość wyboru, któż z nas nie zechciałby posiadać silniejszych kości lub postrzegać świata w czterech a nie w trzech barwach? A to dopiero początek. Jak dotąd nie spekulowano na temat cech, które mogliby posiadać ludzie w wyniku przyswojenia genów innych gatunków lub – co jest nieco mniej prozaiczne – w wyniku całkowitego wyeliminowania wielu chorób, które aktualnie nas prześladują. Czy ktokolwiek z nas jest w stanie oprzeć się pokusie dostępu do terapii genetycznej, która znacznie ograniczyłaby ryzyko chorób serca lub, która dałaby nam odporność na działanie wirusa HIV?
Znajdujemy się w przedsionku takiego świata. Póki co, zbadaliśmy potencjał nowej technologii. Nadszedł jednak czas, by przyjrzeć się przeszkodom, które stoją na drodze do opisanego porządku. Wraz z nadejściem technologii CRISPR, naukowcy otrzymali do dyspozycji tani oraz wydajny środek kopiowania i transferowania genów. Niestety, z jednym zastrzeżeniem, gdyż owa technologia posiada niefortunną tendencję do występowania błędów edycji typu “off-target.” Oznacza to, że podczas rozszczepiania nowego genu na komórki docelowe, istnieje prawdopodobieństwo wprowadzenia zmian do innych genów, które z reguły niosą ze sobą druzgocące skutki. Gdy odkryto tę drobną przeszkodę, położono kres dowolnemu zastosowaniu niniejszej technologii u ludzi z powodu zbyt dużego zagrożenia powstawania zabójczych błędów.
Naukowcy wykorzystali wiedzę dotyczącą budowy cząsteczkowej białka Cas9 do wdrożenia projektu narzędzia do edycji określonego genomu.
Odnosząc się do najnowszych wyników badań, naukowcy z MIT i Harvardu twierdzą, że udało się im dokonać eliminacji edycji CRISPR, która pozwala zredukować ilość błędów typu off-target do poziomu niewykrywalnego. Dokonując zmiany zaledwie trzech spośród około 1400 aminokwasów tworzących enzym Cas9 wykorzystywany w technologii CRISPR udało się otrzymać pożądany efekt. Szef zespołu naukowego Feng Zhang podkreśla, że nie jest to złoty środek i konieczne będzie przeprowadzenie dalszych prób przed zastosowaniem nowej technologii na ludziach. Istnieje jednak możliwość, iż inni, bardziej ambitni i prawdopodobnie nierozważni naukowcy mogą mieć na ten temat odmienne opinie. Chińscy naukowcy już pokazali, że są gotowi pójść znacznie dalej i przetestować technologię CRISPR na ludzkich embrionach. Dają oni do zrozumienia, że już niedługo pełne próby na ludziach będą prowadzone z wykorzystaniem narzędzi, które dostarcza technologia CRISPR.
24-09-2024
Jeżeli zranimy się przy powodzi, uwaga na tężec
Szczepionki powinny być dostępne bezpłatnie w placówkach.
24-09-2024
I. Przychocka pełnomocnikiem ds. jakości kształcenia na studiach
Będzie współpracowała na rzecz doskonalenia jakości kształcenia.
24-09-2024
Astma oskrzelowa popowodziową konsekwencją
Powiedział PAP prof. Bolesław Samoliński, alergolog.
24-09-2024
SpaceX planuje wystrzelenie 5 bezzałogowych misji na Marsa
Ma się to odbyć w ciągu dwóch lat.
24-09-2024
Potrzebne są globalne ustalenia odnośnie mikroplastiku
Okazją do działania może być przygotowywany przez ONZ traktat.
Recenzje