Najnowsze badania kliniczne

Jedno z najnowszych badań dotyczy tzw. fumaranu dimetylu (Tecfidera). Naukowcy badali jego wpływ na pacjentów zarówno z nowo zdiagnozowaną, jak i już trwającą rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (SM). Wyniki badań opublikowane 18 kwietnia bieżącego roku podczas 68. dorocznego spotkania Amerykańskiej Akademii Neurologii (ang. the American Academy of Neurology, AAN) w Vancouver (Kanada). Fumaran dimetylu podaje się doustnie pacjentom z nawracającymi postaciami SM. Obecnie lek ten jest zarejestrowany w 24 krajach (w tym w USA, w Unii Europejskiej, Kanadzie, Australii i Szwajcarii). W wielu z nich np. w Bułgarii, a wkrótce w Rumunii lek jest refundowany. W Polsce starania o refundację trwają od połowy 2014 roku.

Trzecia faza badania potwierdziła, że leczenie fumaranem dimetylu wykazuje silny i utrzymujący się w czasie, korzystny wpływ na pacjentów. Poprawia wskaźniki niepełnosprawności i wpływa na częstotliwość nawrotów- u ponad połowy badanych w czasie sześciu lat trwania badania nie doszło do remisji choroby, ani pogłębienia się niepełnosprawności. Korzystny wpływ utrzymywał się   u większego odsetka pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie fumaranem dimetylu w porównaniu z tymi, których otrzymali lek po wcześniejszym przyjmowaniu placebo przez okres dwóch lat (56,3 % w porównaniu z 50,6 %). Oznacza to, że wcześniejsze wprowadzenie tego leku spowalnia pogłębianie się objawów choroby. Fumaran dimetylu wykazuje lepsze wyniki niż stosowane w terapiach modyfikujących przebieg choroby z zastosowaniem np. octanu glatirameru, interferonu β i teriflunomidenu. Jest to terapia, która powinna zaczynać leczenie osób nowo zdiagnozowanych.

Początkiem roku 2016 rozpoczął się proces rejestracji leku firmy Roche o nazwie ocrelizumab. Wyniki trzeciej fazy badań potwierdziły skuteczność ocrelizumabu czyli humanizowanego przeciwciała monoklonalnego. Stosowanie ocrelizumabu na grupie badanej istotnie spowolniło proces chorobowy w porównaniu do grupy kontrolnej, która otrzymywała placebo. Ryzyko progresji niepełnosprawności w wyniku choroby zmniejszyło się o 24%.

Przeszczep w najcięższej postaci SM

Postać rzutowo-remisyjna stwardnienia rozsianego w większości przypadków jest dość skutecznie powstrzymywana lekami biologicznymi. Dają one coraz lepsze rezultaty w kontroli nad rozwojem choroby i jej objawów. Agresywniejsze postaci choroby wciąż są trudniejsze do opanowania. Chorzy, którzy nie wykazują spodziewanych efektów innymi formami leczenia poddawani są przeszczepowi komórek krwiotwórczych co poprzedzone jest agresywną chemioterapią.

Autologiczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (auto-HSCT, ang. autologous hematopoietic, stem cell transplantation) polega na przeszczepieniu komórek własnych czyli dawcą jest sam biorca. Znacznie zmniejsza to ryzyko powikłań lub odrzucenia przeszczepu. Od pacjenta pobiera się komórki krwiotwórcze z krwi obwodowej lub szpiku kostnego. Poddawane są specjalistycznej obróbce, a następnie zamrażaniu w ciekłym azocie w temperaturze -200°C. Następnie chory przechodzi intensywną chemioterapię, czasem w połączeniu z  radioterapią i immunoterapią. Ma to na celu zniszczenia czynnika chorobotwórczego i zmniejszenie jego odporności. Mimo jak największego minimalizowania ryzyka, wciąż jest ono duże. Przede wszystkim pacjentowi zagrażają infekcje, które mogą okazać się zabójcze dla osłabionego organizmu.