Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X
Strona główna Nowe technologie

Terapia genowa w leczeniu złożonej choroby mózgu

Poczyniono znaczące postępy w opracowywaniu terapii pewnej konkretnej choroby mózgu, po części dzięki projektowi finansowanemu ze środków unijnych. Projekt X-ALD skoncentrował się na lepszym poznaniu patogenicznych mechanizmów prowadzących do "adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X" - zaburzenia, które skutkuje nagromadzeniem długich łańcuchów kwasów tłuszczowych w tkankach całego organizmu, a zwłaszcza w ośrodkowym układzie nerwowym.

Co ważniejsze badania mogą otworzyć drogę do dalszych prac nad nowymi podejściami terapeutycznymi. Naukowcy odkryli na przykład, że X-ALD można leczyć łącząc terapię genową z terapią komórkami macierzystymi krwi.

"Najważniejszym dorobkiem projektu jest pogłębienie wiedzy o mechanizmie molekularnym X-ALD"
- wyjaśnia koordynator projektu Johannes Berger. "Mimo iż nadal nie w pełni poznaliśmy szczegóły mechanizmu, posunęliśmy się jednak zdecydowanie naprzód, co uwidacznia się w liczbie artykułów publikowanych w takich czasopismach jak Science czy Nature Medicine. Ponadto opracowana została nowa strategia leczenia pacjentów z zapalną postacią X-ALD, dla których nie ma dawcy przeszczepu".

X-ALD to jedno z najczęstszych zaburzeń monogenetycznych dotykających ośrodkowy układ nerwowy (OUN). W wyniku choroby osłonka mielinowa - warstwa ochronna okalająca nerwy - zostaje zniszczona, co prowadzi do problemów neurologicznych. Chorzy pozbawieni mieliny zapadają na schorzenia umysłowe i fizyczne wywoływane przez utratę funkcji nerwów.

Wszystkie postaci X-ALD charakteryzują się zaburzeniami neurologicznymi, które w najcięższych przypadkach mogą być śmiertelne. Wiadomo, że pod względem biochemicznym X-ALD charakteryzuje się nagromadzeniem kwasów tłuszczowych, ale rola tego nagromadzenia w patofizjologii choroby pozostaje tajemnicą. Jednak zespół projektu X-ALD poczynił znaczący postęp w identyfikacji kandydatów na geny modyfikatory, które mogą odpowiadać za zmienność fenotypową w rozwoju i charakterystyce X-ALD.

Gen, pozostający pod wpływem X-ALD, koduje białko, które prawdopodobnie bierze udział w transporcie bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych do określonych organelli wewnątrzkomórkowych, zwanych peroksysomami. Aby to sprawdzić, zespół opracował nowy system, w którym właściwości białka ALD można analizować w warunkach in vivo za pomocą drożdży piekarskich oraz w ramach systemu in vitro.

"X-ALD to choroba rzadka i niewiele wiadomo na temat leżącego u jej podstaw mechanizmu molekularnego" - wyjaśnia profesor Berger. "Dzięki połączeniu sił ekspertów zajmujących się tym obszarem udało nam się osiągnąć istotny przełom w wiedzy o tej chorobie i otworzyć nowe ścieżki terapeutyczne znajdujące obecnie zastosowanie kliniczne".

Jeżeli chodzi o terapię genową, to w ramach projektu, wykraczając poza jego pierwotny zakres, doprowadzono do pierwszego zastosowania klinicznego terapii genowej z X-ALD. Prace prowadzone w toku projektu mają wywrzeć największy wpływ na postępowanie terapeutyczne z chorymi na X-ALD w ciągu kolejnych 10 lat.

Profesor Berger jest przekonany, że ożywione dyskusje i regularne spotkania umożliwiły zespołowi koncentrację. "Mogliśmy się nawzajem motywować do dalszych działań i to był główny powód sukcesu projektu" - zauważa. "Grupa nadal ze sobą współpracuje i koncentruje się na innych postaciach choroby, w przypadku których nadal brak dostępnych terapii".

Więcej informacji:

X-ALD
http://www.x-ald.nl

Źródło: http://cordis.europa.eu/home_pl.html


Tagi: móżg, terapia genowa, geny, biotechnologia, laboratoria, laboratorium, lab
Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

Informacje dnia: Nowe spojrzenie na terapię chorób nerek Nowy lek daje nadzieje na skuteczną walkę z zespołem Retta Hamburgery sprzyjają astmie Komercyjny potencjał mikroskopijnych glonów Rosnący poziom oceanów to bilionowe straty Nawigacja budynków dla niewidomych Nowe spojrzenie na terapię chorób nerek Nowy lek daje nadzieje na skuteczną walkę z zespołem Retta Hamburgery sprzyjają astmie Komercyjny potencjał mikroskopijnych glonów Rosnący poziom oceanów to bilionowe straty Nawigacja budynków dla niewidomych Nowe spojrzenie na terapię chorób nerek Nowy lek daje nadzieje na skuteczną walkę z zespołem Retta Hamburgery sprzyjają astmie Komercyjny potencjał mikroskopijnych glonów Rosnący poziom oceanów to bilionowe straty Nawigacja budynków dla niewidomych

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Job24 Obywatele Nauki NeuroSkoki Portal MaterialyInzynierskie.pl Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA Mlodym Okiem Polski Instytut Rozwoju Biznesu Analityka Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Geodezja Instytut Lotnictwa EuroLab

Szanowny Czytelniku!

 
25 maja 2018 roku zacznie obowiązywać Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r (RODO). Potrzebujemy Twojej zgody na przetwarzanie Twoich danych osobowych przechowywanych w plikach cookies. Poniżej znajdziesz pełny zakres informacji na ten temat.
 
Zgadzam się na przechowywanie na urządzeniu, z którego korzystam tzw. plików cookies oraz na przetwarzanie moich danych osobowych pozostawianych w czasie korzystania przeze mnie ze strony internetowej Laboratoria.net w celach marketingowych, w tym na profilowanie i w celach analitycznych.

Kto będzie administratorem Twoich danych?

Administratorami Twoich danych będziemy my: Portal Laboratoria.net z siedzibą w Krakowie (Grupa INTS ul. Czerwone Maki 55/25 30-392 Kraków).

O jakich danych mówimy?

Chodzi o dane osobowe, które są zbierane w ramach korzystania przez Ciebie z naszych usług w tym zapisywanych w plikach cookies.

Dlaczego chcemy przetwarzać Twoje dane?

Przetwarzamy te dane w celach opisanych w polityce prywatności, między innymi aby:

Komu możemy przekazać dane?

Zgodnie z obowiązującym prawem Twoje dane możemy przekazywać podmiotom przetwarzającym je na nasze zlecenie, np. agencjom marketingowym, podwykonawcom naszych usług oraz podmiotom uprawnionym do uzyskania danych na podstawie obowiązującego prawa np. sądom lub organom ścigania – oczywiście tylko gdy wystąpią z żądaniem w oparciu o stosowną podstawę prawną.

Jakie masz prawa w stosunku do Twoich danych?

Masz między innymi prawo do żądania dostępu do danych, sprostowania, usunięcia lub ograniczenia ich przetwarzania. Możesz także wycofać zgodę na przetwarzanie danych osobowych, zgłosić sprzeciw oraz skorzystać z innych praw.

Jakie są podstawy prawne przetwarzania Twoich danych?

Każde przetwarzanie Twoich danych musi być oparte na właściwej, zgodnej z obowiązującymi przepisami, podstawie prawnej. Podstawą prawną przetwarzania Twoich danych w celu świadczenia usług, w tym dopasowywania ich do Twoich zainteresowań, analizowania ich i udoskonalania oraz zapewniania ich bezpieczeństwa jest niezbędność do wykonania umów o ich świadczenie (tymi umowami są zazwyczaj regulaminy lub podobne dokumenty dostępne w usługach, z których korzystasz). Taką podstawą prawną dla pomiarów statystycznych i marketingu własnego administratorów jest tzw. uzasadniony interes administratora. Przetwarzanie Twoich danych w celach marketingowych podmiotów trzecich będzie odbywać się na podstawie Twojej dobrowolnej zgody.

Dlatego też proszę zaznacz przycisk "zgadzam się" jeżeli zgadzasz się na przetwarzanie Twoich danych osobowych zbieranych w ramach korzystania przez ze mnie z portalu *Laboratoria.net, udostępnianych zarówno w wersji "desktop", jak i "mobile", w tym także zbieranych w tzw. plikach cookies. Wyrażenie zgody jest dobrowolne i możesz ją w dowolnym momencie wycofać.
 
Więcej w naszej POLITYCE PRYWATNOŚCI
 

Newsletter

Zawsze aktualne informacje