Akceptuję
W ramach naszej witryny stosujemy pliki cookies w celu świadczenia państwu usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczone w Państwa urządzeniu końcowym. Możecie Państwo dokonać w każdym czasie zmiany ustawień dotyczących cookies. Więcej szczegółów w naszej Polityce Prywatności

Zamknij X
Reklama1
Strona główna Nowe technologie

Terapia genowa w leczeniu złożonej choroby mózgu

Poczyniono znaczące postępy w opracowywaniu terapii pewnej konkretnej choroby mózgu, po części dzięki projektowi finansowanemu ze środków unijnych. Projekt X-ALD skoncentrował się na lepszym poznaniu patogenicznych mechanizmów prowadzących do "adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X" - zaburzenia, które skutkuje nagromadzeniem długich łańcuchów kwasów tłuszczowych w tkankach całego organizmu, a zwłaszcza w ośrodkowym układzie nerwowym.

Co ważniejsze badania mogą otworzyć drogę do dalszych prac nad nowymi podejściami terapeutycznymi. Naukowcy odkryli na przykład, że X-ALD można leczyć łącząc terapię genową z terapią komórkami macierzystymi krwi.

"Najważniejszym dorobkiem projektu jest pogłębienie wiedzy o mechanizmie molekularnym X-ALD"
- wyjaśnia koordynator projektu Johannes Berger. "Mimo iż nadal nie w pełni poznaliśmy szczegóły mechanizmu, posunęliśmy się jednak zdecydowanie naprzód, co uwidacznia się w liczbie artykułów publikowanych w takich czasopismach jak Science czy Nature Medicine. Ponadto opracowana została nowa strategia leczenia pacjentów z zapalną postacią X-ALD, dla których nie ma dawcy przeszczepu".

X-ALD to jedno z najczęstszych zaburzeń monogenetycznych dotykających ośrodkowy układ nerwowy (OUN). W wyniku choroby osłonka mielinowa - warstwa ochronna okalająca nerwy - zostaje zniszczona, co prowadzi do problemów neurologicznych. Chorzy pozbawieni mieliny zapadają na schorzenia umysłowe i fizyczne wywoływane przez utratę funkcji nerwów.

Wszystkie postaci X-ALD charakteryzują się zaburzeniami neurologicznymi, które w najcięższych przypadkach mogą być śmiertelne. Wiadomo, że pod względem biochemicznym X-ALD charakteryzuje się nagromadzeniem kwasów tłuszczowych, ale rola tego nagromadzenia w patofizjologii choroby pozostaje tajemnicą. Jednak zespół projektu X-ALD poczynił znaczący postęp w identyfikacji kandydatów na geny modyfikatory, które mogą odpowiadać za zmienność fenotypową w rozwoju i charakterystyce X-ALD.

Gen, pozostający pod wpływem X-ALD, koduje białko, które prawdopodobnie bierze udział w transporcie bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych do określonych organelli wewnątrzkomórkowych, zwanych peroksysomami. Aby to sprawdzić, zespół opracował nowy system, w którym właściwości białka ALD można analizować w warunkach in vivo za pomocą drożdży piekarskich oraz w ramach systemu in vitro.

"X-ALD to choroba rzadka i niewiele wiadomo na temat leżącego u jej podstaw mechanizmu molekularnego" - wyjaśnia profesor Berger. "Dzięki połączeniu sił ekspertów zajmujących się tym obszarem udało nam się osiągnąć istotny przełom w wiedzy o tej chorobie i otworzyć nowe ścieżki terapeutyczne znajdujące obecnie zastosowanie kliniczne".

Jeżeli chodzi o terapię genową, to w ramach projektu, wykraczając poza jego pierwotny zakres, doprowadzono do pierwszego zastosowania klinicznego terapii genowej z X-ALD. Prace prowadzone w toku projektu mają wywrzeć największy wpływ na postępowanie terapeutyczne z chorymi na X-ALD w ciągu kolejnych 10 lat.

Profesor Berger jest przekonany, że ożywione dyskusje i regularne spotkania umożliwiły zespołowi koncentrację. "Mogliśmy się nawzajem motywować do dalszych działań i to był główny powód sukcesu projektu" - zauważa. "Grupa nadal ze sobą współpracuje i koncentruje się na innych postaciach choroby, w przypadku których nadal brak dostępnych terapii".

Więcej informacji:

X-ALD
http://www.x-ald.nl

Źródło: http://cordis.europa.eu/home_pl.html


Tagi: móżg, terapia genowa, geny, biotechnologia, laboratoria, laboratorium, lab
Drukuj PDF
wstecz Podziel się ze znajomymi

znajdz nas na fcb
Informacje dnia: Stypendia naukowe dla wybitnych młodych naukowców Nanomateriały pomagają w oczyszczaniu wody Pływanie zmniejsza ryzyko zgonu Męska płodność na poziomie molekularnym 16 mln euro dla naukowców zajmujących się żywnością Innowacyjne cewniki medyczne Stypendia naukowe dla wybitnych młodych naukowców Nanomateriały pomagają w oczyszczaniu wody Pływanie zmniejsza ryzyko zgonu Męska płodność na poziomie molekularnym 16 mln euro dla naukowców zajmujących się żywnością Innowacyjne cewniki medyczne Stypendia naukowe dla wybitnych młodych naukowców Nanomateriały pomagają w oczyszczaniu wody Pływanie zmniejsza ryzyko zgonu Męska płodność na poziomie molekularnym 16 mln euro dla naukowców zajmujących się żywnością Innowacyjne cewniki medyczne

Partnerzy

GoldenLine Fundacja Kobiety Nauki Warszawskie Stowarzyszenie Biotechnologiczne (WSB) „Symbioza” Obywatele Nauki NeuroSkoki Biomantis Uni Gdansk MULTITRAIN I MULTITRAIN II Nauki przyrodnicze KOŁO INZYNIERÓW PB ICHF PAN FUNDACJA JWP NEURONAUKA BIOOPEN 2016 QDAY Mlodym Okiem Nauka w Polsce CITTRU - Centrum Innowacji, Transferu Technologii i Rozwoju Uniwersytetu Akademia PAN Chemia i Biznes Farmacom Świat Chemii Forum Akademickie Biotechnologia     Geodezja „Pomiędzy naukami – zjazd fizyków i chemików” WIMC WARSZAWA 2016 Konferencja Biomedyczna Projektor Jagielloński Instytut Lotnictwa EuroLab